Erkenntnisse aus AP-Bericht über Zugang zu Gentherapien für seltene Krankheiten

BerlinÄrzte entfernten bei einem Kleinkind die Milz wegen starker Blutungen. Er war oft im Krankenhaus und konnte nicht Baseball spielen. Seine Mutter, Robin Alderman, erinnert sich, dass ein Arzt sagte, Gentherapie sei die einzige Hoffnung für ihren Sohn. Allerdings wurde ihr mitgeteilt, dass keine US-Bürger an der klinischen Studie für diese Behandlung teilnehmen durften. Diese Nachricht betrübte sie zutiefst. Auch jetzt gibt es keine verfügbare klinische Studie für ihn. Im Jahr 2022 stellte das Londoner Unternehmen Orchard Therapeutics die Finanzierung einer Behandlung für seine Krankheit ein.

Lacey Hendersons Tochter Estella leidet an einer Erkrankung namens alternierende Hemiplegie im Kindesalter. Diese seltene neurologische Krankheit betrifft etwa 300 Menschen in den USA. Bei Estella führen sie zu verzögerter kognitiver Entwicklung, eingeschränkter Handmotorik und gelegentlicher teilweiser oder vollständiger Lähmung des Körpers. Eine Heilung gibt es nicht, aber Medikamente können die Symptome lindern. Ihre Familie in Iowa sammelt Geld über GoFundMe und eine Webseite, um an einer Gentherapie zu arbeiten. Bislang haben sie etwa 200.000 Dollar gesammelt.

1. Sie arbeiten an Projekten mit verschiedenen Forschern.
2. Jedoch mangelt es überall an finanziellen Mitteln.
3. Finanzielle Hürden behindern den Fortschritt.

Die Kosten für die Entwicklung eines Medikaments von der Labortestphase bis zur Zulassung für den menschlichen Gebrauch sind sehr hoch, sagt Dr. Donald Kohn, Professor an der UCLA. In den letzten Jahren hat die Investition in Gentherapie größtenteils aufgehört. Es ist schwierig, 20 bis 30 Millionen Dollar zu investieren, um die Zulassung für eine Behandlung zu erhalten, die nur von fünf oder zehn Patienten pro Jahr genutzt wird. Die finanziellen und wirtschaftlichen Faktoren erschweren die Zulassung sicherer Behandlungen.

Die meisten Biotech-Unternehmen gehen an die Börse und streben danach, Gewinne für ihre Aktionäre zu erzielen, sagte Francois Vigneault, der CEO von Shape Therapeutics. Dieses Profitstreben führt oft dazu, dass Unternehmensziele nicht mehr mit hilfreichen Maßnahmen übereinstimmen. Vigneaults Unternehmen bleibt privat und er kritisiert börsennotierte Firmen dafür, den Gewinn über die Entwicklung neuer Behandlungen zu stellen.

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Wissenschaftler, gemeinnützige Organisationen und Patientengruppen arbeiten an Lösungen. In den USA hat die Foundation for the National Institutes of Health das Bespoke Gene Therapy Consortium ins Leben gerufen. Diese Gruppe umfasst die FDA, mehrere NIH-Institute, Pharmaunternehmen und gemeinnützige Organisationen.

Die Ziele:

• Unterstützung einer begrenzten Anzahl klinischer Studien.
• Optimierung der behördlichen Verfahren.

Wissenschaftler gehen das Problem mit wissenschaftlichen Methoden an. Dr. Anna Greka teilte mit, dass das Broad Institute des MIT und Harvard eine Initiative gestartet hat. Sie untersuchen Gemeinsamkeiten in verschiedenen Krankheitsbildern statt sich auf bestimmte DNA-Fehler zu konzentrieren. Das Lösen dieser allgemeinen Probleme könnte möglicherweise mehrere Krankheiten gleichzeitig behandeln.