Belangrijke conclusies uit AP-rapport over toegang tot gentherapieën

AmsterdamArtsen verwijderden de milt van een peuter vanwege ernstige bloedingen. Hij was vaak in het ziekenhuis en kon geen honkbal spelen. Zijn moeder, Robin Alderman, herinnert zich dat een arts zei dat gentherapie de enige hoop voor haar zoon was. Ze werd echter verteld dat geen enkele Amerikaanse inwoner werd toegelaten tot de klinische proef voor deze behandeling. Dit nieuws bedroefde haar diep. Ook nu is er voor hem nog geen klinische proef beschikbaar. In 2022 stopte het in Londen gevestigde Orchard Therapeutics met de financiering van een behandeling voor zijn aandoening.

De dochter van Lacey Henderson, Estella, heeft een aandoening die bekend staat als alternerende hemiplegie van de kindertijd. Deze zeldzame neurologische aandoening treft 300 mensen in de VS. Estella heeft een vertraagde cognitieve ontwikkeling, beperkt gebruik van haar handen en ervaart soms gedeeltelijke of volledige verlamming van haar lichaam. Er is geen genezing, maar medicijnen helpen haar symptomen beheersen. Haar familie in Iowa zamelt geld in via een GoFundMe en een website om aan gentherapie te werken. Ze hebben tot nu toe ongeveer $200.000 opgehaald.

1. Ze werken samen met verschillende onderzoekers aan projecten.
2. Maar alles komt geld tekort.
3. Financiële obstakels belemmeren het proces.

De kosten om een medicijn van laboratoriumtests naar goedkeuring voor menselijk gebruik te brengen zijn zeer hoog, zegt Dr. Donald Kohn, een professor aan UCLA. Investeringen in gentherapie zijn de afgelopen jaren grotendeels gestopt. Het is moeilijk om $20 miljoen tot $30 miljoen uit te geven voor de goedkeuring van een behandeling die slechts door vijf of tien patiënten per jaar zal worden gebruikt. De financiële en economische factoren bemoeilijken de goedkeuring van veilige behandelingen.

De meeste biotechnologiebedrijven worden openbaar en streven ernaar winst te maken voor hun aandeelhouders, aldus Francois Vigneault, de CEO van Shape Therapeutics. Deze focus op winst leidt vaak tot een misalignment tussen zakelijke doelen en nuttige acties. Vigneault's bedrijf blijft particulier, en hij bekritiseert openbare bedrijven omdat ze winst boven het ontwikkelen van nieuwe behandelingen stellen.

Lees ook:

Vandaag · 01:17

Zorgen van diaspora: geweld verergert crisis in Libanon

Wetenschappers, non-profitorganisaties en patiëntenverenigingen werken aan oplossingen. In de VS heeft de Foundation for the National Institutes of Health het Bespoke Gene Therapy Consortium opgericht. Deze groep omvat de FDA, verschillende NIH-instituten, farmaceutische bedrijven en non-profitorganisaties.

De doelstellingen:

• Ondersteunen van enkele klinische onderzoeken.
• Vereenvoudigen van de regelgeving.

Onderzoekers pakken het probleem aan met wetenschappelijke methoden. Dr. Anna Greka gaf aan dat het Broad Institute van MIT en Harvard een initiatief is gestart. Zij bestuderen de overeenkomsten tussen verschillende aandoeningen in plaats van zich te richten op specifieke DNA-fouten. Het oplossen van deze gemeenschappelijke problemen zou mogelijk meerdere ziekten tegelijk kunnen behandelen.