Wnioski z raportu AP o dostępności terapii genowych w chorobach rzadkich.

WarsawLekarze usunęli śledzionę małego dziecka z powodu poważnego krwawienia. Chłopiec często przebywał w szpitalu i nie mógł grać w baseball. Jego matka, Robin Alderman, wspomina, że lekarz powiedział, iż jedyną nadzieją dla jej syna była terapia genowa. Jednak powiedziano jej, że żaden mieszkaniec USA nie może brać udziału w klinicznym badaniu tej terapii. Ta wiadomość bardzo ją zasmuciła. Nawet teraz nie ma dostępnych dla niego badań klinicznych. W 2022 roku londyńska firma Orchard Therapeutics zaprzestała finansowania leczenia jego schorzenia.

Córka Lacey Henderson, Estella, cierpi na schorzenie zwane naprzemienną hemiplegią dziecięcą. Ta rzadka choroba neurologiczna dotyka w Stanach Zjednoczonych 300 osób. U Estelli stwierdzono opóźniony rozwój poznawczy, ograniczone użycie rąk oraz czasami doświadcza częściowego lub całkowitego paraliżu ciała. Nie istnieje lekarstwo, ale leki pomagają kontrolować jej objawy. Jej rodzina z Iowa zbiera fundusze poprzez GoFundMe i stronę internetową na opracowanie terapii genowej. Udało im się zebrać około 200 000 dolarów.

Mają projekty z różnymi naukowcami, ale wszystko jest niedofinansowane. Proces boryka się z problemami finansowymi, które zniechęcają do działania.

Koszt przeniesienia leku z badań laboratoryjnych do zatwierdzenia do użytku przez ludzi jest bardzo wysoki, twierdzi dr Donald Kohn, profesor na UCLA. W ostatnich latach inwestycje w terapię genową znacznie spadły. Trudno jest wydać od 20 do 30 milionów dolarów na uzyskanie zgody na lek, który będzie stosowany tylko u pięciu czy dziesięciu pacjentów rocznie. Czynniki finansowe i ekonomiczne utrudniają zatwierdzanie bezpiecznych terapii.

Zobacz również:

Dzisiaj · 23:23

Tysiące uchodźców na Haiti po ataku gangów

Większość firm biotechnologicznych wchodzi na giełdę z zamiarem zarabiania dla swoich akcjonariuszy, powiedział Francois Vigneault, dyrektor generalny Shape Therapeutics. Skupienie na zyskach często powoduje, że cele korporacyjne rozmijają się z działaniami przynoszącymi korzyści. Firma Vigneaulta pozostaje prywatna, a on krytykuje spółki publiczne za to, że priorytetem stawiają zysk nad rozwijaniem nowych terapii.

Naukowcy, organizacje non-profit oraz grupy pacjentów współpracują nad opracowywaniem rozwiązań. W Stanach Zjednoczonych Fundacja Narodowych Instytutów Zdrowia utworzyła Konsorcjum Terapii Genowej Na Zamówienie. W skład tej grupy wchodzą FDA, kilka instytutów NIH, firmy farmaceutyczne oraz organizacje non-profit.

Cele obejmują wsparcie dla kilku badań klinicznych oraz uproszczenie procesów regulacyjnych.

Naukowcy podchodzą do problemu, stosując metody naukowe. Dr Anna Greka poinformowała, że Broad Institute przy MIT i Harvardzie rozpoczął inicjatywę. Badają podobieństwa występujące w różnych schorzeniach zamiast skupiać się na konkretnych błędach DNA. Rozwiązanie tych wspólnych problemów może potencjalnie leczyć wiele chorób jednocześnie.