Conclusiones del informe de AP sobre acceso a terapias génicas.

MadridLos médicos extirparon el bazo de un niño pequeño debido a una hemorragia severa. Él pasaba mucho tiempo en el hospital y no podía jugar béisbol. Su madre, Robin Alderman, recuerda que un médico le dijo que la terapia génica era la única esperanza para su hijo. Sin embargo, también le informaron que ningún residente de los EE. UU. podía participar en el ensayo clínico para este tratamiento. Esta noticia la entristeció profundamente. Incluso ahora, no hay ensayo clínico disponible para él. En 2022, la empresa Orchard Therapeutics, con sede en Londres, dejó de financiar un tratamiento para su condición.

La hija de Lacey Henderson, Estella, padece de una condición llamada hemiplejía alternante de la infancia. Esta rara afección neurológica afecta a 300 personas en Estados Unidos. Estella tiene un desarrollo cognitivo retrasado, uso limitado de sus manos y, a veces, sufre parálisis parcial o total del cuerpo. No existe una cura, pero los medicamentos ayudan a controlar sus síntomas. Su familia en Iowa está recaudando fondos a través de GoFundMe y un sitio web para trabajar en una terapia génica. Hasta ahora, han recaudado alrededor de $200,000.

1. Colaboran en proyectos con varios investigadores.
2. Sin embargo, todo está subfinanciado.
3. La falta de incentivos financieros afecta al proceso.

El costo de llevar un medicamento desde la prueba en laboratorio hasta la aprobación para uso humano es muy alto, dice el Dr. Donald Kohn, profesor en UCLA. En los últimos años, la inversión en terapias génicas se ha detenido en gran medida. Es difícil gastar de $20 a $30 millones para obtener la aprobación de un tratamiento que solo será utilizado por cinco o diez pacientes al año. Los factores financieros y económicos están dificultando la aprobación de tratamientos seguros.

La mayoría de las empresas biotecnológicas se hacen públicas y buscan generar beneficios para sus accionistas, comentó Francois Vigneault, director ejecutivo de Shape Therapeutics. Este enfoque en las ganancias a menudo desalinean los objetivos corporativos con las acciones beneficiosas. La empresa de Vigneault se mantiene privada, y él critica a las compañías públicas por priorizar las ganancias sobre el desarrollo de nuevos tratamientos.

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Científicos, organizaciones sin ánimo de lucro y grupos de pacientes están buscando soluciones. En Estados Unidos, la Fundación de los Institutos Nacionales de Salud inició el Consorcio de Terapia Génica a la Medida. Este grupo incluye a la FDA, varios institutos de los NIH, compañías farmacéuticas y organizaciones sin ánimo de lucro.

Sus objetivos:

• Auspiciar un número limitado de ensayos clínicos.
• Optimizar los procesos regulatorios.

Los investigadores están abordando el problema utilizando métodos científicos. La Dra. Anna Greka mencionó que el Instituto Broad del MIT y Harvard ha iniciado una iniciativa. Están estudiando similitudes entre diferentes condiciones en lugar de centrarse en errores específicos del ADN. Resolver estos problemas comunes podría tratar potencialmente múltiples enfermedades a la vez.