Conclusões do relatório da AP sobre acesso a terapias gênicas

São PauloOs médicos removeram o baço de um menino devido a uma grave hemorragia. Ele estava frequentemente no hospital e não podia jogar beisebol. Sua mãe, Robin Alderman, lembra de um médico dizendo que a terapia genética era a única esperança para seu filho. No entanto, foi informada de que nenhum residente dos EUA podia participar do ensaio clínico para esse tratamento. Essa notícia a deixou profundamente triste. Até agora, não há ensaio clínico disponível para ele. Em 2022, a Orchard Therapeutics, com sede em Londres, parou de financiar um tratamento para sua condição.

A filha de Lacey Henderson, Estella, tem uma condição chamada hemiplegia alternante da infância. Esta rara condição neurológica afeta 300 pessoas nos EUA. Estella apresenta desenvolvimento cognitivo atrasado, uso limitado das mãos e, às vezes, paralisia parcial ou total do corpo. Não há cura, mas medicamentos ajudam a controlar os sintomas. Sua família, que vive em Iowa, está arrecadando dinheiro através de um GoFundMe e um site para trabalhar em uma terapia genética. Até agora, eles já levantaram cerca de $200,000.

1. Eles têm projetos com vários pesquisadores.
2. Mas tudo está subfinanciado.
3. Incentivos financeiros insuficientes dificultam o processo.

O custo de levar um medicamento do teste de laboratório à aprovação para uso humano é extremamente alto, diz o Dr. Donald Kohn, professor da UCLA. O investimento em terapia genética tem praticamente cessado nos últimos anos. É difícil gastar de 20 a 30 milhões de dólares para obter a aprovação de um tratamento que será utilizado por apenas cinco ou dez pacientes por ano. Os fatores financeiros e econômicos estão dificultando a aprovação de tratamentos seguros.

A maioria das empresas de biotecnologia abre o capital e busca lucrar para seus acionistas, afirmou Francois Vigneault, CEO da Shape Therapeutics. Esse foco no lucro muitas vezes desalinha os objetivos corporativos com ações benéficas. A empresa de Vigneault permanece privada, e ele critica as empresas públicas por priorizarem o lucro em detrimento do desenvolvimento de novos tratamentos.

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Cientistas, organizações sem fins lucrativos e grupos de pacientes estão buscando soluções. Nos Estados Unidos, a Fundação dos Institutos Nacionais de Saúde criou o Consórcio de Terapia Gênica Sob Medida. Esse grupo inclui a FDA, vários institutos do NIH, empresas farmacêuticas e organizações sem fins lucrativos.

Seus objetivos:

• Apoiar diversas pesquisas clínicas.
• Agilizar processos regulatórios.

Pesquisadores estão abordando o problema utilizando métodos científicos. A Dra. Anna Greka afirmou que o Instituto Broad do MIT e de Harvard lançou uma iniciativa. Eles estão estudando semelhanças em diferentes condições em vez de se concentrar em erros específicos no DNA. Resolver esses problemas comuns poderia possivelmente tratar várias doenças de uma vez.