희귀 유전병 유전자 치료 접근성 보고서의 주요 내용 및 과제 해결 방안

Seoul의사들은 심한 출혈로 인해 어린아이의 비장을 제거했습니다. 그는 자주 병원에 입원했으며 야구를 할 수 없었습니다. 그의 어머니 로빈 알더먼은 의사가 유전자 치료만이 그녀 아들의 유일한 희망이라고 말했다고 회상합니다. 그러나 그녀는 이 치료법의 임상시험에 미국 주민은 참여할 수 없다는 소식을 들었습니다. 이 소식은 그녀를 깊이 좌절시켰습니다. 현재까지도 그에게 열려있는 임상시험은 없습니다. 2022년에는 런던에 본사를 둔 오차드 테라퓨틱스가 그의 상태에 대한 치료에 대한 자금 지원을 중단했습니다.

레이시 헨더슨의 딸 에스텔라는 소아기 교대성 편마비라는 질환을 앓고 있습니다. 이 희귀한 신경 질환은 미국 내 300명에게 영향을 미치고 있습니다. 에스텔라는 인지 발달이 지연되고 손 사용이 제한되며, 때로는 부분적 또는 전신 마비를 경험합니다. 아직 치료법은 없지만, 약물로 증상을 관리할 수 있습니다. 그녀의 가족은 아이오와에서 기금 마련을 위해 GoFundMe와 웹사이트를 통해 유전자 치료 연구를 진행하고 있으며, 지금까지 약 20만 달러를 모았습니다.

다양한 연구자들과 프로젝트를 진행하고 있지만, 모든 것이 재정적으로 부족합니다. 재정적 불이익이 이러한 과정을 방해하고 있습니다.

인간에게 사용하기 위한 약물을 연구실 시험에서 승인까지 이끄는 비용은 매우 높다고 UCLA의 교수인 도널드 콘 박사는 말합니다. 최근 몇 년간 유전자 치료에 대한 투자가 대부분 중단되었습니다. 연간 단 5명에서 10명에게만 사용될 치료법을 승인받기 위해 2천만에서 3천만 달러를 지출하는 것은 어렵습니다. 이러한 금전적 및 경제적 요인들이 안전한 치료법의 승인에 어려움을 주고 있습니다.

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대부분의 생명공학 회사들은 주주들에게 이익을 주기 위해 상장됩니다. Shape Therapeutics의 CEO인 프랑수아 비노는 이러한 이익 중심의 접근이 기업의 목표와 유익한 행동을 불일치시킨다고 말합니다. 비노의 회사는 비상장 상태로 남아 있으며, 그는 공공기업이 새로운 치료법 개발보다 수익을 우선시하는 점을 비판합니다.

과학자들, 비영리 단체, 환자 그룹들이 해결책을 찾기 위해 노력하고 있습니다. 미국에서는 국립보건원 재단이 맞춤형 유전자 치료 컨소시엄을 시작했습니다. 이 그룹에는 FDA, 여러 NIH 기관, 제약 회사, 그리고 비영리 단체들이 포함되어 있습니다.

그 목표는 몇 가지 임상 시험을 지원하고, 규제 절차를 간소화하는 것입니다.

과학자들은 과학적 방법을 사용하여 문제를 해결하고 있습니다. Dr. Anna Greka는 MIT와 Harvard의 브로드 연구소가 새로운 프로젝트를 시작했다고 언급했습니다. 연구팀은 특정 DNA 오류에만 집중하는 대신, 여러 상태에서 공통적으로 나타나는 점들을 연구하고 있습니다. 이러한 공통 문제를 해결하면 여러 질병을 동시에 치료할 수 있는 잠재력이 있습니다.