Réflexions sur l'accès aux thérapies géniques pour maladies rares

ParisLes médecins ont retiré la rate d'un jeune enfant en raison d'une hémorragie sévère. Souvent hospitalisé, il ne pouvait pas jouer au baseball. Sa mère, Robin Alderman, se souvient qu'un médecin avait dit que la thérapie génique était son seul espoir. Cependant, on lui avait dit qu'aucun résident américain n'était autorisé à participer à l'essai clinique pour ce traitement, ce qui l'avait profondément attristée. À ce jour, aucun essai clinique n'est disponible pour lui. En 2022, Orchard Therapeutics, basée à Londres, a cessé de financer un traitement pour sa condition.

La fille de Lacey Henderson, Estella, souffre d'une maladie appelée hémiplégie alternante de l'enfance. Cette affection neurologique rare touche 300 personnes aux États-Unis. Estella présente un retard de développement cognitif, une utilisation limitée de ses mains et souffre parfois de paralysie partielle ou totale du corps. Il n'existe pas de cure, mais les médicaments aident à gérer ses symptômes. Sa famille, qui vit en Iowa, collecte des fonds via un GoFundMe et un site web pour développer une thérapie génique. Ils ont récolté environ 200 000 dollars jusqu'à présent.

1. Ils ont des projets avec divers chercheurs.
2. Mais tout manque de financement.
3. Les obstacles financiers freinent le processus.

Le coût de faire passer un médicament des tests en laboratoire à l'approbation pour l'usage humain est très élevé, explique le Dr Donald Kohn, professeur à l'UCLA. Ces dernières années, les investissements dans la thérapie génique ont en grande partie cessé. Il est difficile de consacrer 20 à 30 millions de dollars pour obtenir l'approbation d'un traitement qui ne sera utilisé que par cinq ou dix patients par an. Les facteurs financiers et économiques rendent l'approbation de traitements sûrs difficile.

La plupart des entreprises biotechnologiques deviennent publiques et visent à réaliser des bénéfices pour leurs actionnaires, explique Francois Vigneault, le directeur général de Shape Therapeutics. Cette quête de profit désaligne souvent les objectifs de l’entreprise avec des actions bénéfiques. La société de Vigneault reste privée, et il critique les entreprises publiques pour leur priorité donnée au profit au détriment du développement de nouveaux traitements.

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Des scientifiques, des organisations à but non lucratif et des groupes de patients cherchent des solutions. Aux États-Unis, la Fondation des Instituts Nationaux de la Santé a lancé Le Consortium de Thérapie Génique Sur Mesure. Ce groupe inclut la FDA, plusieurs instituts des NIH, des entreprises pharmaceutiques et des organisations à but non lucratif.

Ses objectifs :

• Soutenir quelques essais cliniques.
• Rendre les processus réglementaires plus efficaces.

Les chercheurs abordent le problème en employant des méthodes scientifiques. La Dre Anna Greka a annoncé que l'Institut Broad du MIT et de Harvard a lancé une initiative. Ils étudient les similarités entre différentes conditions plutôt que de se concentrer sur des erreurs spécifiques de l'ADN. Résoudre ces problèmes communs pourrait potentiellement permettre de traiter plusieurs maladies en même temps.