希少疾患の遺伝子治療の課題克服に向けたAP報告の要点

Tokyo医師たちは、ひどい出血のため幼児の脾臓を摘出しました。彼はしばしば病院に通い、野球をすることができませんでした。母親のロビン・オルダーマンは、遺伝子治療が息子の唯一の希望だと医師が言っていたことを覚えています。しかし、彼女には、この治療の臨床試験にはアメリカ在住者は参加できないと言われました。この知らせに彼女は深く落胆しました。現在でも息子のための臨床試験はありません。2022年には、ロンドンに本社を置くオーチャード・セラピューティクス社が彼の症状に対する治療の資金を打ち切りました。

レイシー・ヘンダーソンさんの娘、エステラは<強調>幼児交代性片麻痺</強調>という病気を抱えています。この珍しい神経疾患はアメリカで300人に影響を与えています。エステラは認知発達の遅れや手の使いづらさがあり、時に部分的または全身の麻痺を経験します。この病気に治療法はありませんが、薬によって症状を管理できます。彼女の家族はアイオワ州で募金活動を通じて遺伝子治療に取り組んでおり、GoFundMeやウェブサイトを利用して約20万ドルを集めました。

いくつかの研究者とのプロジェクトを進めていますが、すべて資金不足です。経済的な障害がプロセスを妨げています。

薬を研究室の試験から人間用に承認するまでには非常に高額な費用がかかると、UCLAのドナルド・コーン教授は述べています。近年、遺伝子治療への投資はほとんど停止しています。年間わずか5人から10人にしか用いられない治療法の承認を得るために2,000万ドルから3,000万ドルを費やすことは困難です。財政的および経済的要因が、安全な治療法の承認を難しくしています。

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バイオテクノロジー企業の多くは株式公開し、株主の利益を追求することを目指していますと、Shape TherapeuticsのCEOであるフランソワ・ヴィーニョが述べました。この利益追求の姿勢は、企業の目標を本来の有益な行動から逸脱させることがあります。ヴィーニョの会社は非公開のままであり、彼は上場企業が新しい治療法の開発よりも利益を優先することを批判しています。

科学者、非営利団体、患者グループが解決策を模索しています。アメリカでは、国立衛生研究所財団がオーダーメイド遺伝子療法コンソーシアムを立ち上げました。このグループには、FDA、いくつかのNIH研究所、製薬会社、非営利団体が含まれています。

その目標は、少数の臨床試験を支援し、規制手続きを簡素化することです。

研究者たちは、科学的方法を用いてこの問題に取り組んでいます。MITとハーバード大学のブロード研究所のアンナ・グレカ博士は、新たなイニシアチブを開始したと述べました。彼らは特定のDNAの誤りに焦点を当てるのではなく、異なる状態の類似点を研究しています。これらの共通の問題を解決することで、複数の病気を同時に治療する可能性があります。