Conclusioni del rapporto AP sull'accesso alle terapie geniche rare
RomeI dottori hanno rimosso la milza di un bambino a causa di un'emorragia grave. Era spesso in ospedale e non poteva giocare a baseball. Sua madre, Robin Alderman, ricorda che un medico le disse che la terapia genica era l'unica speranza per suo figlio. Tuttavia, le fu detto che nessun residente degli Stati Uniti poteva partecipare alla sperimentazione clinica per questo trattamento. Questa notizia la rattristò profondamente. Ancora oggi, non c'è alcuna sperimentazione clinica disponibile per lui. Nel 2022, la Orchard Therapeutics con sede a Londra ha smesso di finanziare un trattamento per la sua condizione.
La figlia di Lacey Henderson, Estella, soffre di una patologia chiamata emiplegia alternante dell'infanzia. Questa rara condizione neurologica colpisce 300 persone negli Stati Uniti. Estella ha uno sviluppo cognitivo ritardato, un uso limitato delle mani e a volte sperimenta paralisi parziali o totali del corpo. Non esiste una cura, ma i farmaci aiutano a gestire i suoi sintomi. La sua famiglia in Iowa sta raccogliendo fondi tramite GoFundMe e un sito web per lavorare su una terapia genica. Finora hanno raccolto circa 200.000 dollari.
- Collaborano con diversi ricercatori.
- Ma c'è una mancanza di fondi.
- Le difficoltà finanziarie ostacolano il progresso.
Il costo necessario per portare un farmaco dai test di laboratorio all'approvazione per l'uso umano è estremamente elevato, afferma il dottor Donald Kohn, professore all'UCLA. Negli ultimi anni gli investimenti nella terapia genica sono pressoché cessati. È difficile spendere dai 20 ai 30 milioni di dollari per ottenere l'approvazione di un trattamento che sarà utilizzato solo da cinque o dieci pazienti all'anno. I fattori finanziari ed economici stanno rendendo complicato approvare cure sicure.
La maggior parte delle aziende biotecnologiche si quota in borsa e punta a generare profitto per i propri azionisti, ha affermato Francois Vigneault, l'amministratore delegato di Shape Therapeutics. Questo orientamento verso il guadagno spesso disallinea gli obiettivi aziendali dalle azioni benefiche. La compagnia di Vigneault rimane privata e lui critica le imprese pubbliche per mettere il profitto davanti allo sviluppo di nuovi trattamenti.
Scienziati, organizzazioni non profit e gruppi di pazienti stanno collaborando per trovare soluzioni. Negli Stati Uniti, la Fondazione per gli Istituti Nazionali della Sanità ha avviato The Bespoke Gene Therapy Consortium. Questo gruppo comprende l'FDA, diversi istituti dell'NIH, aziende farmaceutiche e organizzazioni non profit.
I suoi obiettivi:
- Sostenere un numero limitato di studi clinici.
- Semplificare i processi regolatori.
I ricercatori stanno affrontando il problema utilizzando metodi scientifici. La dottoressa Anna Greka ha dichiarato che il Broad Institute del MIT e di Harvard ha avviato un'iniziativa. Stanno studiando le somiglianze tra diverse condizioni invece di concentrarsi su errori specifici del DNA. La risoluzione di questi problemi comuni potrebbe potenzialmente trattare più malattie contemporaneamente.
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