Wissenschaftler entwickeln neues Werkzeug zur präzisen Kontrolle der Genexpression durch RNA-Bearbeitung

BerlinWissenschaftler der Universität Toronto haben eine innovative Methode zur Kontrolle des RNA-Spleißens in menschlichen Genen entwickelt. Dabei nutzen sie CRISPR, ein Werkzeug aus Bakterien, das Infektionen bekämpft. Diese neue Technologie könnte helfen, Gene besser zu erforschen und Spleißprobleme zu beheben, die zahlreiche Krankheiten verursachen.

Wichtige Punkte der neuen Entwicklung:

• Ermöglicht präzise Kontrolle der RNA-Spleißung
• Kann Spleißstörungen bei Krankheiten korrigieren
• Wirksam bei etwa 90% der getesteten Ziel-Exons
• Unterstützt von den Canadian Institutes of Health Research und der Simons Foundation

RNA-Spleißen bezieht sich auf den Prozess, bei dem die codierenden Abschnitte der RNA, die als Exons bezeichnet werden, miteinander verbunden und die nicht-codierenden Abschnitte, die Introns genannt werden, entfernt werden. Dieser Vorgang ist entscheidend für die Funktion und Regulation von etwa 20.000 menschlichen protein-codierenden Genen. Ein Verständnis des Spleißens ist wichtig, da Fehler in diesem Prozess Krankheiten wie Krebs und Gehirnerkrankungen verursachen können.

Ein Forschungsteam unter der Leitung des Doktoranden Jack Daiyang Li nutzte ein modifiziertes RNA-gerichtetes CRISPR-Protein namens dCasRx und kombinierte es mit über 300 Spleißfaktoren. Sie entdeckten, dass ein Fusionsprotein namens dCasRx-RBM25 alternative Exons effektiv aktivieren oder unterdrücken kann.

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Das dCasRx-RBM25-Protein ist bemerkenswert, da es in der Lage ist, mehrere Exons gleichzeitig anzuvisieren und zu kontrollieren. Diese Fähigkeit unterstützt Wissenschaftler dabei, die Funktionen dieser Exons in der Entwicklung und bei Krankheiten zu erforschen. Zudem kann diese Technologie verschiedene Spleißvarianten von Genen testen.

Benjamin Blencowe, der leitende Forscher, sprach über die vielfältigen Einsatzmöglichkeiten dieses neuen Werkzeugs. Es hilft, Genfunktionen zu untersuchen, Regulierung zu verstehen und könnte Splicing-Fehler bei menschlichen Krankheiten beheben. Mikko Taipale, ein weiterer leitender Forscher, betonte, dass das Werkzeug sehr spezifisch sei und somit Bedenken bezüglich unbeabsichtigter Effekte verringere.

Forscher verfügen nun über eine effiziente Methode zur systematischen Untersuchung alternativer Exons. Mit dieser Methode können ihre Rollen in Zellüberleben, Zelltypenbestimmung und Genexpression identifiziert werden. Dieser Fortschritt birgt großes Potenzial für klinische Anwendungen zur Behandlung von Störungen im Zusammenhang mit Spleißfehlern, wie beispielsweise Autismus und Krebs.

Das Team der Universität Toronto hat bedeutende Fortschritte in der Forschung zur RNA-Spleißung erzielt. Ihre Arbeit liefert neue Erkenntnisse zum Verständnis und möglicherweise zur Korrektur genetischer Probleme.