研究者たち、RNAターゲティングCRISPR技術で遺伝子スプライシングを修正し医療進展へ

Tokyoトロント大学の科学者たちは、人間の遺伝子におけるRNAスプライシングを制御する新たな方法を開発しました。この方法は、感染と戦う細菌由来のツールであるCRISPRを利用しています。この新しい技術は、遺伝子の研究や、多くの病気を引き起こすスプライシングの問題を修正するのに役立つ可能性があります。

新たな開発の重要な点は以下の通りです：

• RNAスプライシングの精密な制御が可能となります
• 障害におけるスプライシングの乱れを修正できるます
• 約90%の対象エクソンに対して効果があります
• カナダ保健研究所とシモンズ財団からの支援を受けています

RNAスプライシングとは、RNAのコーディング部分であるエクソンが結合され、インテロンという非コーディング部分が取り除かれる過程を指します。このプロセスは約20,000種類の人間のタンパク質をコードする遺伝子の機能と調節に不可欠です。スプライシングの理解は重要であり、この過程でのミスががんや脳の疾患などの病気を引き起こす可能性があります。

PhD学生のジャック・ダイヤン・リーが率いる研究チームは、RNAを標的とする改良版CRISPRタンパク質であるdCasRxを使用しました。そして、300以上のスプライシング因子と組み合わせました。その結果、dCasRx-RBM25という融合タンパク質が、選択的エクソンを効果的に活性化または抑制できることを発見しました。

関連記事:

今日 · 4:26

精密連携: 内視鏡手術を革新する小型ロボット

dCasRx-RBM25タンパク質は、多数のエクソンを同時に標的にし制御できる点で注目されています。この機能により、科学者たちはこれらのエクソンが発達や病気において果たす役割を研究することができます。また、この技術は異なるスプライシングバリアントを遺伝子からテストするのにも役立ちます。

主任研究者のベンジャミン・ブレンコウ氏は、この新しいツールの多くの用途について説明しました。これは、遺伝子機能の研究や調整の理解に役立ち、ヒトの疾患におけるスプライシングエラーを修正する可能性があります。同じく主任研究者のミッコ・タイペール氏は、このツールが非常に特異的であるため、意図しない効果への懸念が少ないと指摘しました。

研究者たちは現在、代替エクソンを体系的に研究する強力な方法を持っています。この方法により、それらが細胞の生存、細胞の種類の決定、および遺伝子発現における役割を特定することが可能です。この進展は、スプライシングエラーに関連する自閉症やがんなどの疾患の治療において臨床的な潜在能力を大いに秘めています。

トロント大学のチームは、RNAスプライシングの研究で重要な進展を遂げました。彼らの研究は、遺伝的な問題を理解し、修正する可能性について新たな洞察を与えています。