Cientistas desenvolvem ferramenta inovadora para controle preciso de genes via splicing de RNA

São PauloCientistas da Universidade de Toronto desenvolveram um novo método para controlar o splicing de RNA em genes humanos. Esta técnica utiliza o CRISPR, uma ferramenta derivada de bactérias que combate infecções. A nova tecnologia pode ajudar a estudar partes dos genes e corrigir problemas de splicing que causam diversas doenças.

Pontos-chave do novo desenvolvimento:

• Permite controle preciso do spliceamento de RNA
• Pode corrigir distúrbios de spliceamento em desordens
• Eficaz em cerca de 90% dos exons-alvo testados
• Apoiado pelo Instituto Canadense de Pesquisa em Saúde e pela Fundação Simons

A emenda de RNA é um processo no qual as partes codificantes do RNA, chamadas exons, são unidas e as partes não codificantes, chamadas introns, são removidas. Esse mecanismo é crucial para o funcionamento e a regulação de cerca de 20.000 genes codificadores de proteínas nos seres humanos. Compreender a emenda é importante porque erros nesse processo podem levar a doenças como câncer e distúrbios cerebrais.

Uma equipe de pesquisadores, sob a liderança do estudante de doutorado Jack Daiyang Li, utilizou uma proteína CRISPR modificada para direcionamento de RNA chamada dCasRx. Eles a combinaram com mais de 300 fatores de splicing. Descobriram que uma proteína de fusão chamada dCasRx-RBM25 pode ativar ou reprimir de forma eficaz exons alternativos.

A proteína dCasRx-RBM25 se destaca por sua capacidade de direcionar e controlar múltiplos éxons simultaneamente. Esta funcionalidade auxilia os cientistas na investigação dos papéis desses éxons no desenvolvimento e em diversas doenças. A tecnologia também é útil para testar diferentes variantes de splicing de genes.

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Benjamin Blencowe, o principal pesquisador, ressaltou as diversas aplicações dessa nova ferramenta. Ela auxilia no estudo das funções dos genes, na compreensão da regulação e pode corrigir erros de emenda em doenças humanas. Mikko Taipale, outro pesquisador líder, destacou que a ferramenta é extremamente específica, diminuindo preocupações com efeitos indesejados.

Pesquisadores agora possuem um método eficaz para estudar sistematicamente exons alternativos, capazes de identificar seus papéis na sobrevivência celular, determinação do tipo de célula e expressão gênica. Esse avanço tem um grande potencial clínico para tratar distúrbios relacionados a erros de splicing, como autismo e cânceres.

Equipe da Universidade de Toronto avança na pesquisa sobre emenda de RNA

A equipe da Universidade de Toronto fez avanços significativos na pesquisa de emenda de RNA. O trabalho deles oferece novas perspectivas para a compreensão e, possivelmente, a correção de problemas genéticos.