Naukowcy wprowadzają nową technikę RNA-Crispr poprawiającą splicing genów i leczenie medyczne.

WarsawNaukowcy z Uniwersytetu w Toronto opracowali nową metodę kontroli splicingu RNA w ludzkich genach. Ta metoda wykorzystuje CRISPR, narzędzie pochodzące od bakterii, które zwalcza infekcje. Nowa technologia może pomóc w badaniu części genów oraz naprawie problemów ze splicingiem prowadzących do wielu chorób.

Kluczowe aspekty nowego projektu:

• Umożliwia precyzyjną kontrolę splicingu RNA
• Może korygować zaburzenia splicingu w chorobach
• Skuteczny w około 90% badanych przypadków dotyczących wybranych eksonów
• Wspierany przez Kanadyjskie Instytuty Badań Zdrowotnych oraz Fundację Simons

Składanie RNA polega na łączeniu części kodujących RNA, czyli eksonów, oraz usuwaniu niekodujących części zwanych intronami. Proces ten jest kluczowy dla funkcjonowania i regulacji około 20 000 ludzkich genów kodujących białka. Zrozumienie mechanizmu splicingu jest istotne, ponieważ błędy w tym procesie mogą prowadzić do chorób takich jak rak i zaburzenia mózgu.

Zespół badawczy kierowany przez doktoranta Jacka Daiyanga Li wykorzystał zmodyfikowane białko ukierunkowane na RNA o nazwie dCasRx. Połączyli je z ponad 300 czynnikami składania. Odkryli, że białko fuzyjne dCasRx-RBM25 może skutecznie aktywować lub hamować alternatywne eksony.

Zobacz również:

Dzisiaj · 09:26

Precyzja w akcji: mikroroboty rewolucjonizują chirurgię endoskopową

Białko dCasRx-RBM25 jest wyjątkowe, ponieważ potrafi jednocześnie celować i kontrolować wiele eksonów. Ta zdolność pozwala naukowcom badać role, jakie te eksony odgrywają w rozwoju i chorobach. Technologia ta umożliwia również testowanie różnych wariantów splicingowych genów.

Benjamin Blencowe, główny badacz, omówił liczne zastosowania tego nowego narzędzia. Pomaga ono w badaniu funkcji genów, zrozumieniu regulacji oraz może naprawiać błędy splicingu w chorobach ludzkich. Mikko Taipale, współprowadzący badania, podkreślił, że narzędzie jest bardzo precyzyjne, co zmniejsza obawy dotyczące niezamierzonych efektów.

Badacze dysponują teraz solidną metodą do systematycznego badania alternatywnych eksonów. Technika ta pozwala określić ich role w przeżywalności komórek, determinacji typu komórek oraz ekspresji genów. Ten postęp niesie duży potencjał w zastosowaniach klinicznych przy leczeniu zaburzeń związanych z błędami splicingu, takich jak autyzm i nowotwory.

Zespół z Uniwersytetu w Toronto poczynił istotne postępy w badaniach dotyczących splicingu RNA. Ich praca dostarcza nowych spostrzeżeń, które mogą pomóc w zrozumieniu i potencjalnej korekcji problemów genetycznych.