Científicos desarrollan herramienta innovadora para el control preciso de genes mediante CRISPR

MadridCientíficos de la Universidad de Toronto han desarrollado un innovador método para controlar el empalme de ARN en genes humanos. Utilizando CRISPR, una herramienta derivada de bacterias que combaten infecciones, esta nueva tecnología podría facilitar el estudio de partes de genes y la corrección de problemas de empalme que causan diversas enfermedades.

Puntos clave del nuevo avance:

• Permite un control preciso del empalme de ARN
• Puede corregir alteraciones del empalme en trastornos
• Eficaz en aproximadamente el 90% de los exones objetivo probados
• Apoyado por los Institutos Canadienses de Investigación en Salud y la Fundación Simons

La transcripción del ARN es un proceso en el cual se unen las partes codificantes del ARN, conocidas como exones, y se eliminan las partes no codificantes, llamadas intrones. Este proceso es fundamental para la función y regulación de aproximadamente 20,000 genes que codifican proteínas en humanos. Comprender la splicing es crucial, ya que errores en este proceso pueden llevar a enfermedades tales como el cáncer y trastornos neurológicos.

Un equipo de investigación, dirigido por el estudiante de doctorado Jack Daiyang Li, utilizó una proteína CRISPR modificada que apunta a ARN llamada dCasRx. Combinaron esta proteína con más de 300 factores de empalme. Descubrieron que una proteína de fusión llamada dCasRx-RBM25 puede activar o reprimir eficazmente exones alternativos.

Lea también:

Hoy · 6:25

Nuevo electrolito revoluciona las baterías de estado sólido

La proteína dCasRx-RBM25 se destaca por su capacidad para apuntar y controlar múltiples exones simultáneamente. Esta habilidad permite a los científicos estudiar el papel de estos exones en el desarrollo y las enfermedades. Además, la tecnología facilita la prueba de diferentes variantes de empalme de los genes.

Benjamin Blencowe, el investigador principal, comentó sobre las numerosas aplicaciones de esta nueva herramienta. Permite estudiar funciones genéticas, comprender la regulación y podría corregir errores de empalme en enfermedades humanas. Mikko Taipale, otro investigador destacado, destacó que la herramienta es sumamente específica, reduciendo las preocupaciones sobre efectos no deseados.

Investigadores han desarrollado un método eficaz para estudiar exones alternativos de manera sistemática. Este enfoque puede identificar sus funciones en la supervivencia celular, la determinación del tipo de célula y la expresión génica. Este avance posee un gran potencial en clínicas para tratar trastornos relacionados con errores de empalme, como el autismo y el cáncer.

El equipo de la Universidad de Toronto ha avanzado significativamente en la investigación sobre el empalme de ARN. Su trabajo aporta nuevas perspectivas para comprender y potencialmente corregir problemas genéticos.