Scienziati sviluppano un nuovo strumento per il controllo preciso dei geni tramite CRISPR

RomeGli scienziati dell'Università di Toronto hanno sviluppato un nuovo metodo per controllare lo splicing dell'RNA nei geni umani. Questo metodo utilizza CRISPR, uno strumento derivato dai batteri che combatte le infezioni. Questa nuova tecnologia potrebbe essere utile per studiare le parti dei geni e correggere i problemi di splicing che portano a molte malattie.

Principali aspetti del nuovo sviluppo:

• Consente un controllo preciso dello splicing dell'RNA
• Può correggere le alterazioni dello splicing in vari disturbi
• Risultati efficaci su circa il 90% degli esoni testati
• Sostenuto dal Canadian Institutes of Health Research e dalla Simons Foundation

La splicing dell'RNA è il processo mediante il quale le parti codificanti dell'RNA, chiamate esoni, sono unite tra loro, mentre le parti non codificanti, dette introni, sono rimosse. Questo passaggio è fondamentale per la funzione e la regolazione di circa 20.000 geni codificanti per proteine nel corpo umano. Comprendere la splicing è cruciale poiché errori in questo processo possono portare a malattie come il cancro e i disturbi cerebrali.

Un team di ricerca guidato dal dottorando Jack Daiyang Li ha utilizzato una variante modificata della proteina CRISPR mirata all'RNA, denominata dCasRx. Hanno combinato questa proteina con oltre 300 fattori di splicing e scoperto che una proteina di fusione chiamata dCasRx-RBM25 può attivare o reprimere efficacemente esoni alternativi.

Leggi anche:

Oggi · 13:23

Nuova scoperta: il ruolo nascosto delle forze meccaniche

La proteina dCasRx-RBM25 è degna di nota perché può bersagliare e controllare più esoni contemporaneamente. Questa capacità permette agli scienziati di studiare i ruoli di questi esoni nello sviluppo e nelle malattie. La tecnologia può inoltre aiutare a testare diverse varianti di splicing dei geni.

Benjamin Blencowe, il ricercatore principale, ha parlato dei numerosi usi di questo nuovo strumento. Aiuta a studiare le funzioni dei geni, a comprendere la regolazione e potrebbe correggere gli errori di splicing nelle malattie umane. Mikko Taipale, un altro ricercatore chiave, ha sottolineato che lo strumento è molto specifico, diminuendo le preoccupazioni riguardo agli effetti collaterali indesiderati.

I ricercatori ora dispongono di un metodo efficace per analizzare sistematicamente gli esoni alternativi. Questo approccio può individuare i loro ruoli nella sopravvivenza cellulare, nella determinazione del tipo di cellula e nell'espressione genica. Questo progresso ha un grande potenziale clinico per trattare disturbi legati agli errori di splicing, come l'autismo e i tumori.

Il gruppo di ricerca dell'Università di Toronto ha compiuto significativi progressi nello studio dello splicing dell'RNA. Il loro lavoro offre nuove prospettive per comprendere e correggere potenzialmente i problemi genetici.