Forskare utvecklar ny RNA-målteknik för exakt genkontroll och medicinska framsteg

StockholmForskare vid University of Toronto har utvecklat en ny metod för att kontrollera RNA-splitsning i människogener. Denna metod använder CRISPR, ett verktyg från bakterier som bekämpar infektioner. Den nya tekniken kan hjälpa till att studera delar av gener och åtgärda splitsningsproblem som orsakar många sjukdomar.

Viktiga punkter i den nya utvecklingen:

• Möjliggör exakt kontroll av RNA-splitsning
• Kan korrigera störningar i splitsning vid sjukdomar
• Effektivt på cirka 90% av testade målexoner
• Stöds av Kanadensiska insititute för hälsovetenskap och Simons Foundation

RNA-splitsning är en process där de kodande delarna av RNA, kallade exoner, sammanfogas medan de icke-kodande delarna, kallade introner, tas bort. Denna process är avgörande för funktionen och regleringen av cirka 20 000 mänskliga proteinkodande gener. Det är viktigt att förstå splitsning eftersom fel i denna process kan orsaka sjukdomar som cancer och hjärnsjukdomar.

Ett forskarteam lett av doktorand Jack Daiyang Li använde ett modifierat RNA-riktande CRISPR-protein som heter dCasRx. De kombinerade det med över 300 splitsningsfaktorer och upptäckte att ett fusionsprotein som kallas dCasRx-RBM25 effektivt kan aktivera eller undertrycka alternativa exoner.

Läs också:

Idag · 09:26

Minibotar revolutionerar endoskopi: precisionssamarbete i kirurgi

Proteinet dCasRx-RBM25 är anmärkningsvärt eftersom det kan rikta in sig på och kontrollera flera exoner samtidigt. Denna förmåga underlättar för forskare att studera exoners roller i utveckling och sjukdomar. Tekniken kan också användas för att testa olika splitsningsvarianter från gener.

Benjamin Blencowe, som leder forskningen, diskuterade de många användningarna av det nya verktyget. Det underlättar studier av genfunktioner, förståelse av reglering och kan eventuellt rätta till splicingsfel vid mänskliga sjukdomar. Mikko Taipale, en annan ledande forskare, betonade att verktyget är mycket specifikt, vilket minskar oron för oavsiktliga effekter.

Forskare har nu en effektiv metod för att systematiskt studera alternativa exoner. Denna metod kan identifiera deras roller i cellöverlevnad, celltypbestämning och genuttryck. Denna utveckling har stor potential i kliniska sammanhang för behandling av störningar relaterade till splicningsfel, såsom autism och cancer.

Forskargruppen vid University of Toronto har gjort betydande framsteg inom RNA-splitsning. Deras forskning erbjuder nya insikter i att förstå och eventuellt korrigera genetiska problem.