새로운 RNA 표적화 CRISPR 기술로 유전자 기능 이해와 치료법 발전 가능성 제시

Seoul토론토 대학교의 과학자들이 인간 유전자의 RNA 스플라이싱을 조절하는 새로운 방법을 개발했습니다. 이 방법은 감염을 방어하는 박테리아에서 유래한 도구인 크리스퍼(CRISPR)를 사용합니다. 이 새로운 기술은 유전자의 특정 부위를 연구하고 많은 질병을 일으키는 스플라이싱 문제를 해결하는 데 도움이 될 수 있습니다.

새로운 발전의 주요 요점:

• RNA 스플라이싱을 정밀하게 제어할 수 있음
• 장애에서 스플라이싱 이상을 교정할 수 있음
• 테스트된 표적 엑손의 약 90%에 효과적임
• 캐나다 보건 연구소와 사이먼스 재단의 지원을 받음

RNA 스플라이싱은 RNA의 부호화 부분인 엑손이 함께 연결되고, 비부호화 부분인 인트론이 제거되는 과정입니다. 이 과정은 약 20,000개의 인간 단백질 부호화 유전자의 기능과 조절에 필수적입니다. 스플라이싱을 이해하는 것은 중요한데, 이 과정에서의 오류가 암 및 뇌 질환과 같은 질병을 유발할 수 있기 때문입니다.

박사 과정 학생인 잭 다이양 리가 이끄는 연구팀은 변형된 RNA 타겟팅 CRISPR 단백질인 dCasRx를 사용했습니다. 이들은 300개 이상의 스플라이싱 인자와 결합시켰습니다. 연구 결과, dCasRx-RBM25라는 융합 단백질이 대체 엑손을 효과적으로 활성화하거나 억제할 수 있는 것이 밝혀졌습니다.

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dCasRx-RBM25 단백질은 여러 엑손을 동시에 타겟팅하고 조절할 수 있는 점에서 주목할 만하다. 이러한 능력 덕분에 과학자들은 엑손이 발달과 질병에서 어떤 역할을 하는지 연구할 수 있게 된다. 또한, 이 기술은 유전자에서 다양한 스플라이싱 변이를 테스트하는 데도 도움이 된다.

연구팀의 수석 연구원인 벤자민 블렌코브는 이 새로운 도구의 다양한 용도에 대해 설명했습니다. 이 도구는 유전자 기능을 연구하고, 규제를 이해하며, 인간의 질병에서 스플라이싱 오류를 해결하는 데 도움이 될 수 있습니다. 또 다른 수석 연구원인 미코 타이팔레는 이 도구가 매우 구체적이라서 의도하지 않은 영향에 대한 걱정을 줄인다고 강조했습니다.

연구자들은 이제 대안적인 엑손을 체계적으로 연구할 수 있는 강력한 방법을 가지고 있습니다. 이 방법은 세포 생존, 세포 유형 결정, 그리고 유전자 발현에서 이들의 역할을 식별할 수 있습니다. 이러한 진보는 스플라이싱 오류와 관련된 자폐증 및 암과 같은 질환을 치료하는 임상 환경에서 큰 잠재력을 가지고 있습니다.

토론토 대학 연구진이 RNA 스플라이싱 연구에서 중요한 진전을 이루었습니다. 그들의 연구는 유전적 문제를 이해하고 잠재적으로 수정하는 데 새로운 통찰력을 제공합니다.