Wetenschappers ontwikkelen baanbrekend RNA-instrument voor nauwkeurige gencontrole en ziektebestrijding in Toronto

AmsterdamWetenschappers van de Universiteit van Toronto hebben een nieuwe methode ontwikkeld om RNA-splicing in menselijke genen te beheersen. Deze methode maakt gebruik van CRISPR, een gereedschap afkomstig van bacteriën dat infecties bestrijdt. Deze innovatieve technologie kan helpen bij het bestuderen van genen en het corrigeren van splicing-problemen die tot tal van ziekten leiden.

Belangrijke punten van de nieuwe ontwikkeling:

• Biedt nauwkeurige controle over RNA-splicing
• Kan verstoringen in splicing bij aandoeningen corrigeren
• Effectief bij ongeveer 90% van de geteste doel-exons
• Ondersteund door de Canadian Institutes of Health Research en de Simons Foundation

RNA-splicing vindt plaats wanneer de coderende delen van RNA, de exons genoemd, aan elkaar worden gekoppeld en de niet-coderende delen, de introns, worden verwijderd. Dit proces is cruciaal voor de werking en regulatie van ongeveer 20.000 menselijke eiwit-coderende genen. Inzicht in splicing is belangrijk omdat fouten in dit proces ziekten zoals kanker en hersenaandoeningen kunnen veroorzaken.

Een onderzoeksteam onder leiding van promovendi Jack Daiyang Li heeft gebruik gemaakt van een aangepaste RNA-gerichte CRISPR-eiwit genaamd dCasRx. Ze combineerden dit met meer dan 300 splitsingsfactoren en ontdekten dat een fusie-eiwit, dCasRx-RBM25 genaamd, alternatieve exonen effectief kan activeren of onderdrukken.

Lees ook:

Vandaag · 11:25

Nieuw elektrolyt verbetert prestaties van solid-statebatterijen

Het dCasRx-RBM25 eiwit is bijzonder omdat het in staat is om meerdere exons tegelijk te richten en reguleren. Deze capaciteit stelt wetenschappers in staat om de functies van deze exons tijdens ontwikkeling en ziektes te bestuderen. Bovendien maakt de technologie het mogelijk om verschillende splicevarianten van genen te testen.

Benjamin Blencowe, de hoofdonderzoeker, besprak de vele toepassingen van dit nieuwe instrument. Het helpt bij het bestuderen van genfuncties, het begrijpen van regulering, en kan mogelijk splicingfouten in menselijke ziekten corrigeren. Mikko Taipale, een andere hoofdonderzoeker, benadrukte dat het instrument zeer specifiek is, waardoor zorgen over onbedoelde effecten worden verminderd.

Onderzoekers beschikken nu over een krachtige methode om alternatieve exonen systematisch te bestuderen. Deze methode kan hun rollen identificeren in celsurvival, celtypebepaling en genexpressie. Deze vooruitgang biedt veel potentieel in klinische toepassingen voor de behandeling van aandoeningen die verband houden met splicingsfouten, zoals autisme en kanker.

Het onderzoeksteam van de Universiteit van Toronto heeft significante vooruitgang geboekt in RNA-splitsing. Hun werk biedt nieuwe inzichten voor het begrijpen en mogelijk corrigeren van genetische aandoeningen.