Des chercheurs révolutionnent le contrôle des gènes avec un outil innovant de ciblage de l'ARN

ParisDes chercheurs de l'Université de Toronto ont mis au point une nouvelle méthode pour contrôler l'épissage de l'ARN dans les gènes humains. En utilisant CRISPR, un outil provenant des bactéries pour combattre les infections, cette technologie pourrait aider à étudier des parties de gènes et à corriger les problèmes d'épissage menant à de nombreuses maladies.

Points clés du nouveau développement :

• Permet un contrôle précis de l'épissage de l'ARN
• Peut corriger les perturbations d'épissage dans les maladies
• Efficace sur environ 90% des exons ciblés testés
• Soutenu par les Instituts de recherche en santé du Canada et la Fondation Simons

Le processus d’épissage de l'ARN consiste à assembler les segments codants de l'ARN, appelés exons, et à éliminer les segments non codants, connus sous le nom d’introns. Cette étape est cruciale pour la fonction et la régulation d'environ 20 000 gènes codant pour des protéines chez l'homme. Comprendre l’épissage est fondamental, car des erreurs dans ce mécanisme peuvent entraîner des maladies telles que le cancer et des troubles cérébraux.

Une équipe de recherche dirigée par le doctorant Jack Daiyang Li a utilisé une protéine CRISPR modifiée ciblant l'ARN, appelée dCasRx. En l'associant avec plus de 300 facteurs d'épissage, ils ont découvert qu'une protéine de fusion nommée dCasRx-RBM25 peut activer ou réprimer efficacement des exons alternatifs.

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La protéine dCasRx-RBM25 se distingue par sa capacité à cibler et contrôler simultanément plusieurs exons. Cette fonctionnalité permet aux scientifiques d'explorer le rôle de ces exons dans le développement et les maladies, tout en facilitant l’étude des différentes variantes d'épissage des gènes.

Benjamin Blencowe, le chercheur principal, a évoqué les nombreuses applications de ce nouvel outil. Il permet d'étudier les fonctions des gènes, de comprendre la régulation, et pourrait corriger les erreurs d'épissage dans les maladies humaines. Mikko Taipale, un autre chercheur principal, a souligné que l'outil est très précis, réduisant ainsi les inquiétudes concernant les effets indésirables.

Les chercheurs disposent désormais d'une méthode efficace pour étudier de manière systématique les exons alternatifs. Cette méthode permet d'identifier leurs rôles dans la survie cellulaire, la détermination du type cellulaire, et l'expression génique. Ces avancées offrent un grand potentiel en milieu clinique pour traiter des troubles liés aux erreurs d'épissage, tels que l'autisme et les cancers.

L'équipe de l'Université de Toronto a fait des avancées significatives dans la recherche sur l'épissage de l'ARN. Leurs travaux offrent de nouvelles perspectives pour mieux comprendre et peut-être corriger les problèmes génétiques.