Hoffnung für Kinder: Neuer Wirkstoff gegen aggressivsten Hirntumor entdeckt

BerlinEin Medikament, ursprünglich für Bauchspeicheldrüsenkrebs entwickelt, zeigt vielversprechende Ergebnisse gegen die schwerste Form eines häufigen Hirntumors bei Kindern, das sogenannte Group 3 Medulloblastom. Die von Dr. Jezabel Rodriguez Blanco geleitete Forschung entdeckte, dass Triptolid, eine Verbindung aus einer traditionellen chinesischen Heilpflanze, und deren Prodrug, Minnelide, in präklinischen Modellen die beschwerdefreie Zeit verlängerten. Wichtig ist, dass das Medikament keine Anzeichen von Toxizität aufwies.

Überlebensraten für Medulloblastom variieren je nach Subtyp. Gruppe 3 hat mit etwa 40 % die niedrigste Überlebensrate. Wirksame Behandlungen für diese Gruppe zu finden, ist daher von großer Bedeutung, da ihre Überlebenschancen äußerst gering sind.

Hauptbefunde:

• Minnelide hemmt das Tumorwachstum und die Ausbreitung in die Leptomeningen, die Hirn- und Rückenmarkshäute.
• Das Medikament erhöht die Wirksamkeit von Cyclophosphamid, einem Standardchemotherapeutikum.
• Die Wirksamkeit ist bei Tumoren der Gruppe 3 mit zusätzlichen MYC-Kopien um das Hundertfache höher als bei anderen Subtypen.

Das MYC-Gen spielt eine Rolle bei etwa 70% der menschlichen Krebserkrankungen, darunter auch bei Gruppe-3-Medulloblastomen. Die gezielte Bekämpfung dieses Gens mit Medikamenten war bisher schwierig, doch Triptolid und seine Derivate zeigen vielversprechende Ergebnisse. In den Forschungen von Blanco wurde festgestellt, dass Veränderungen der RNA-Polymerase-II-Aktivität und der Proteinlebensdauer die MYC-Genexpression beeinflussen. Dies könnte erklären, warum das Medikament wirkt.

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Blanco begann ihre Forschung mit einem kleinen Stipendium für Krebszentrum-Trainees und erhielt später ein einjähriges Stipendium von der Southeastern Brain Tumor Foundation. Nach diesem Projekt erhielt sie keine weiteren speziellen Mittel mehr, setzte ihre Arbeit jedoch fort, weil die Ergebnisse vielversprechend waren.

Blanco entschied sich, ihre Ergebnisse schnell zu veröffentlichen, um Familien, die mit Gruppe 3 Medulloblastom konfrontiert sind, Hoffnung zu geben. Kinder mit dieser Krankheit sterben oft innerhalb von zwei Jahren nach der Diagnose. Die frühen Daten waren zu wichtig, um sie zurückzuhalten.

Minnelide wurde in ersten Studien bei verschiedenen Krebsarten bei Erwachsenen getestet, darunter Bauchspeicheldrüsenkrebs, und zeigte vielversprechende Ergebnisse. Blanco hofft, dass diese neue Untersuchung klinische Studien für Kinder mit Gruppe 3 Medulloblastom einleiten wird.

Die Studie zeigt auf, dass bestehende Krebsmedikamente zur Behandlung schwerer Kinderkrankheiten eingesetzt werden könnten. Dadurch eröffnen sich neue Ansätze zur Bekämpfung aggressiver Tumoren und schenken Familien, die mit einer Diagnose von Gruppe 3 Medulloblastom konfrontiert sind, neue Hoffnung.