Un médicament contre le cancer du pancréas offre de l'espoir contre une tumeur cérébrale pédiatrique agressive

ParisUn médicament initialement développé pour traiter le cancer du pancréas a montré des résultats prometteurs contre le groupe 3 des médulloblastomes, la forme la plus grave d'une tumeur cérébrale fréquente chez les enfants. L'équipe de recherche dirigée par Jezabel Rodriguez Blanco, Ph.D., a découvert que la triptolide, un composé issu d'une plante de médecine traditionnelle chinoise, ainsi que sa version pro-médicament, Minnelide, prolongeaient la période sans symptômes dans des modèles précliniques. De plus, le médicament n'a montré aucun signe de toxicité.

Les taux de survie au médulloblastome varient selon le sous-type. Le groupe 3 présente le taux de survie le plus bas, autour de 40 %. Il est crucial de trouver des traitements efficaces pour ce groupe en raison de leurs faibles chances de survie.

Percées Clés :

• Le Minnelide freine la croissance des tumeurs et leur diffusion aux méninges, les tissus enveloppant le cerveau et la moelle épinière.
• Le médicament amplifie l'efficacité du cyclophosphamide, un chimiothérapique courant.
• Dans les tumeurs du Groupe 3 avec des copies supplémentaires de MYC, l'efficacité est multipliée par 100 par rapport à d'autres sous-types.

Le gène MYC joue un rôle dans environ 70% des cancers humains, y compris le médulloblastome de groupe 3. Bien que difficile à cibler avec des médicaments, le triptolide et ses dérivés montrent des résultats prometteurs. Les recherches de Blanco ont révélé que la modification de l'activité de l'ARN polymérase II et de la durée de vie des protéines influence l'expression du gène MYC. Cela pourrait expliquer l'efficacité du médicament.

Blanco a commencé ses recherches avec une petite bourse pour stagiaires au centre de cancer, puis a obtenu un financement d'un an de la Southeastern Brain Tumor Foundation. Elle n'a pas reçu d'autres financements spécifiques pour ce projet par la suite. Pourtant, elle a poursuivi ses travaux car les résultats étaient encourageants.

Blanco a décidé de publier rapidement ses découvertes pour redonner de l'espoir aux familles confrontées au médulloblastome de type 3. Les enfants atteints de cette maladie meurent souvent dans les deux ans suivant le diagnostic. Les données préliminaires étaient trop cruciales pour être gardées secrètes.

Minnelide a été testé lors de premiers essais sur plusieurs cancers chez les adultes, comme le cancer du pancréas, avec des résultats encourageants. Blanco espère que cette nouvelle étude mènera à des essais cliniques pour les enfants atteints de médulloblastome de Groupe 3.

La recherche suggère la possibilité d'utiliser des médicaments anticancéreux existants pour traiter des maladies infantiles graves. Cette avancée propose de nouvelles méthodes pour lutter contre des tumeurs agressives et apporte de l'espoir aux familles confrontées à un diagnostic de médulloblastome de groupe 3.