Hopelijk nieuw medicijn tegen agressieve hersentumor bij kinderen uit pancreaskankeronderzoek

AmsterdamEen medicijn dat oorspronkelijk werd ontwikkeld voor alvleesklierkanker, heeft veelbelovende resultaten laten zien tegen Groep 3 medulloblastoom, de meest ernstige vorm van een veel voorkomende hersentumor bij kinderen. Onderzoek onder leiding van Jezabel Rodriguez Blanco, Ph.D., toonde aan dat triptolide, een stof afkomstig van een traditionele Chinese geneeskrachtige plant, en de geavanceerde versie ervan, Minnelide, de symptoomvrije tijd in preklinische modellen verlengden. Cruciaal is dat het medicijn geen tekenen van toxiciteit vertoonde.

Overlevingskansen voor medulloblastoma variëren per subtype. Groep 3 heeft de laagste overlevingskans, ongeveer 40%. Het vinden van effectieve behandelingen voor deze groep is cruciaal vanwege hun lage overlevingskansen.

Belangrijke bevindingen:

• Minnelide vermindert tumorgroei en verspreiding naar de leptomeningen, de weefsels rond de hersenen en het ruggenmerg.
• Het medicijn verhoogt de effectiviteit van cyclofosfamide, een standaard chemotherapie.
• De werkzaamheid is 100 keer hoger bij Groep 3 tumoren met extra MYC-kopieën in vergelijking met andere subtypen.

Het MYC-gen speelt een rol bij ongeveer 70% van de menselijke kankers, waaronder Groep 3 medulloblastoom. Het is moeilijk te bestrijden met medicatie, maar triptolide en zijn derivaten tonen veelbelovende resultaten. Blanco's onderzoek heeft aangetoond dat het veranderen van de activiteit van RNA-polymerase II en de levensduur van eiwitten invloed heeft op de genexpressie van MYC. Dit zou kunnen verklaren waarom het medicijn effectief is.

Blanco begon haar onderzoek met een kleine beurs voor stagiairs bij het kankercentrum en ontving later een eenjarige subsidie van de Southeastern Brain Tumor Foundation. Daarna kreeg ze geen specifieke financiering meer voor dit project. Toch bleef ze haar werk voortzetten omdat de resultaten veelbelovend waren.

Blanco besloot haar bevindingen snel te publiceren om hoop te geven aan families die te maken hebben met groep 3 medulloblastoom. Kinderen met deze aandoening overlijden vaak binnen twee jaar na de diagnose. De vroege data waren te belangrijk om geheim te houden.

Minnelide is al getest in vroege stadia bij verschillende soorten volwassenenkanker, zoals alvleesklierkanker, met enkele positieve resultaten. Blanco hoopt dat dit nieuwe onderzoek zal leiden tot klinische proeven bij kinderen met Groep 3 medulloblastoom.

Het onderzoek toont aan dat bestaande kankermedicijnen gebruikt kunnen worden om ernstige kinderziekten te behandelen. Dit biedt nieuwe mogelijkheden om agressieve tumoren aan te pakken en geeft hoop aan families met een diagnose van Groep 3 medulloblastoom.