Fármaco para cáncer pancreático da esperanza contra agresivo tumor cerebral infantil

MadridUn fármaco inicialmente desarrollado para el cáncer de páncreas ha mostrado buenos resultados contra el meduloblastoma del Grupo 3, el tipo más severo de un tumor cerebral común en niños. La investigación liderada por Jezabel Rodriguez Blanco, Ph.D., descubrió que el triptólido, un compuesto de una planta de la medicina tradicional china, y su versión en profármaco, Minnelide, aumentaron el periodo sin síntomas en modelos preclínicos. Es importante destacar que el medicamento no mostró señales de ser tóxico.

Las tasas de supervivencia del meduloblastoma varían según el subtipo. El Grupo 3 tiene la tasa de supervivencia más baja, alrededor del 40%. Encontrar tratamientos efectivos para este grupo es de vital importancia debido a sus bajas probabilidades de supervivencia.

Hallazgos clave:

• Minnelide reduce el crecimiento tumoral y la diseminación a las leptomeninges, los tejidos que cubren el cerebro y la médula espinal.
• El fármaco aumenta la eficacia de la ciclofosfamida, un medicamento de quimioterapia estándar.
• La eficacia es 100 veces mayor en los tumores del Grupo 3 con copias adicionales de MYC en comparación con otros subtipos.

El gen MYC está implicado en aproximadamente el 70% de los cánceres humanos, incluido el meduloblastoma del Grupo 3. Aunque ha sido difícil de atacar con fármacos, el triptolide y sus derivados han mostrado resultados prometedores. La investigación de Blanco reveló que modificar la actividad de la ARN polimerasa II y la duración de la vida de las proteínas influye en la expresión del gen MYC. Esto podría explicar la eficacia del medicamento.

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Blanco comenzó su investigación con una pequeña beca para residentes del centro oncológico y después obtuvo una beca de un año de la Fundación del Tumor Cerebral del Sureste. No consiguió más financiación específica para este proyecto luego, pero continuó su trabajo porque los resultados eran alentadores.

Blanco decidió publicar sus hallazgos rápidamente para dar esperanza a las familias que enfrentan el meduloblastoma Grupo 3. Los niños con esta enfermedad a menudo mueren dentro de dos años después del diagnóstico. Los datos preliminares eran demasiado importantes como para ocultarlos.

Minnelide ha mostrado resultados prometedores en ensayos preliminares para varios tipos de cáncer en adultos, incluyendo el cáncer de páncreas. Blanco tiene la esperanza de que este nuevo estudio permitirá iniciar pruebas clínicas en niños que padecen meduloblastoma Grupo 3.

La investigación sugiere que es posible usar medicamentos contra el cáncer ya existentes para tratar enfermedades graves en niños. Esto abre nuevas vías para combatir tumores agresivos y proporciona esperanza a las familias que enfrentan un diagnóstico de meduloblastoma del Grupo 3.