Farmaco per il cancro pancreatico offre speranza contro aggressivo tumore cerebrale pediatrico

RomeUn farmaco inizialmente sviluppato per il cancro al pancreas ha mostrato promettenti risultati contro il medulloblastoma di Gruppo 3, la forma più grave di un comune tumore cerebrale infantile. La ricerca guidata dalla Dott.ssa Jezabel Rodriguez Blanco ha scoperto che il triptolide, un composto proveniente da una pianta della medicina tradizionale cinese, e la sua versione pro-farmaco, Minnelide, hanno aumentato il tempo senza sintomi nei modelli preclinici. Notevolmente, il farmaco non ha mostrato alcun segno di tossicità.

I tassi di sopravvivenza del medulloblastoma variano in base al sottotipo. Il Gruppo 3 presenta il tasso di sopravvivenza più basso, attorno al 40%. È fondamentale trovare cure efficaci per questo gruppo poiché le loro possibilità di sopravvivenza sono molto ridotte.

Risultati principali:

• Minnelide riduce la crescita tumorale e la diffusione alle leptomeningi, i tessuti che rivestono cervello e midollo spinale.
• Il farmaco aumenta l'efficacia del cyclophosphamide, un comune chemioterapico.
• L'efficacia è 100 volte superiore nei tumori del Gruppo 3 con copie extra di MYC rispetto ad altri sottotipi.

Il gene MYC svolge un ruolo importante in circa il 70% dei tumori umani, inclusi i medulloblastomi di gruppo 3. Nonostante sia difficile da colpire con farmaci, triptolide e i suoi derivati hanno mostrato potenziale. La ricerca di Blanco ha rilevato che modificare l'attività della RNA polimerasi II e la durata della vita delle proteine influisce sull'espressione del gene MYC. Questa potrebbe essere la ragione dell'efficacia del farmaco.

Blanco iniziò la sua ricerca con una piccola sovvenzione destinata ai tirocinanti del centro oncologico, e successivamente ricevette una borsa di studio annuale dalla Southeastern Brain Tumor Foundation. Non ottenne ulteriori finanziamenti specificamente per questo progetto. Tuttavia, continuò a lavorarci grazie agli esiti incoraggianti.

Blanco ha deciso di rendere pubbliche rapidamente le sue scoperte per dare speranza alle famiglie colpite dal medulloblastoma di tipo 3. I bambini affetti da questa condizione spesso muoiono entro due anni dalla diagnosi. I dati preliminari erano troppo cruciali per restare nascosti.

Minnelide è stato testato in studi preliminari su diversi tumori negli adulti, come il cancro al pancreas, mostrando alcuni risultati positivi. Blanco spera che questo nuovo studio porti a sperimentazioni cliniche sui bambini affetti da medulloblastoma di Gruppo 3.

La ricerca sottolinea il potenziale utilizzo di farmaci oncologici esistenti per trattare malattie gravi nei bambini, aprendo nuove prospettive per combattere i tumori aggressivi e offrendo speranza alle famiglie con una diagnosi di medulloblastoma di Gruppo 3.