Genschere repariert Taubheit: Neues Verfahren gibt Mäusen mit erblicher Schwerhörigkeit Gehör zurück

BerlinWissenschaftler haben eine Methode entwickelt, um erwachsenen Mäusen mit genetisch bedingtem Hörverlust durch Gen-Editierung ihr Gehör wiederzugeben. Sie deaktivierten ein fehlerhaftes Gen namens MIR96, was den Mäusen das Hören ermöglichte. Diese Technik könnte zukünftig Therapien für genetischen Hörverlust beim Menschen ermöglichen.

Kernpunkte:

• Forscher nutzten die CRISPR/Cas9 Genbearbeitungstechnologie.
• Die Studie konzentrierte sich auf das Gen MIR96.
• Die Behandlung war sowohl bei neugeborenen als auch bei erwachsenen Mäusen wirksam.
• Die Ergebnisse zeigten eine Wiederherstellung des Hörvermögens für mindestens neun Monate.

Ein Forscherteam, unterstützt vom NIH und geleitet von Zheng-Yi Chen am Mass Eye and Ear in Boston, untersuchte die autosomal dominante Taubheit (DFNA50). DFNA50 ist eine seltene genetische Hörstörung, die durch Mutationen im MIR96-Gen verursacht wird. Mikro-RNAs wie MIR96 regulieren die Genaktivität und spielen eine wichtige Rolle bei der Entwicklung und Funktion von Haarzellen im Ohr, die für die Wahrnehmung von Schall und Bewegung unerlässlich sind.

Chen und sein Team setzten ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV) ein, um die Geneditierungswerkzeuge in die Innenohrzellen von Mäusen zu transportieren. Sie testeten dies sowohl an neugeborenen als auch an erwachsenen Mäusen mit einer Mutation im MIR96-Gen. Der Eingriff zeigte in beiden Altersgruppen positive Ergebnisse, jedoch war die Wirkung deutlicher, wenn er frühzeitig angewendet wurde.

Die Untersuchung ergab, dass die Behandlung genetischer Taubheit bei ausgewachsenen Mäusen möglich ist. Dies deutet darauf hin, dass die Therapie auch bei Menschen erfolgreich sein könnte, da ihre Innenohren von Geburt an vollständig entwickelt sind.

Die Studie nutzte die Genschere, um genetische Defekte zu korrigieren. Dabei wird das fehlerhafte Gen deaktiviert und das funktionierende Gen bleibt intakt. Dies trägt dazu bei, die normale Funktion des Gens wiederherzustellen. Der Behandlungserfolg bei erwachsenen Mäusen ähnelt dabei dem potenziellen Erfolg bei Menschen, im Gegensatz zu den noch im Wachstum befindlichen Baby-Mäusen.

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Chen betonte die Notwendigkeit, ein Mausmodell mit der gleichen genetischen Mutation und Hörverlust wie beim Menschen zu entwickeln. Den Forschern gelang es, das Hörvermögen der Mäuse wiederherzustellen, und dieser Fortschritt hielt mindestens neun Monate an. Sie stellten auch sicher, dass das Verabreichungsvirus nicht in die DNA der Mäuse integriert wurde, um das Risiko von Nebenwirkungen zu minimieren.

Diese Studie wird als "Machbarkeitsnachweis" bezeichnet. Bevor sie in Kliniken eingesetzt werden kann, sind weitere Tests an verschiedenen Tieren erforderlich, um ihre Sicherheit und Genauigkeit zu gewährleisten.

Chen erwähnte, dass diese Methode auch bei anderen genetischen Formen von Taubheit helfen könnte, die durch ähnliche Mutationen verursacht werden. Sein Team hat bereits vielversprechende Ergebnisse aus Gen-Therapie-Studien für eine andere Art von Taubheit, DFNB9, erzielt.

Mehrere Institute des NIH unterstützen die Forscher. Chen erklärt, dass die jüngsten Fortschritte in der Gentherapie und im Genome-Editing neue Möglichkeiten zur Behandlung von genetischem Hörverlust schaffen. Diese Entwicklungen zeigen, dass neue Behandlungen für genetisch bedingte Taubheit in Sicht sind.

Wissenschaftler haben erfolgreich Genbearbeitung bei erwachsenen Mäusen angewendet, was einen wichtigen Fortschritt darstellt. Dies weckt die Hoffnung, dass ähnliche Behandlungen eines Tages auch bei Menschen möglich sein könnten. Forscher werden weiterhin daran arbeiten und diese Methoden verbessern, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten.