Nowe badanie: edycja genów przywraca słuch u myszy z wrodzoną głuchotą

WarsawNaukowcy odkryli sposób, by pomóc dorosłym myszom z genetyczną utratą słuchu odzyskać zdolność słyszenia za pomocą edycji genów. Wyłączyli uszkodzony gen o nazwie MIR96, co pozwoliło myszom ponownie słyszeć. Ta metoda może w przyszłości doprowadzić do opracowania leczenia genetycznej utraty słuchu u ludzi.

Główne punkty badań:

• Naukowcy wykorzystali edycję genów z użyciem CRISPR/Cas9.
• Badanie koncentrowało się na genie MIR96.
• Terapia była skuteczna zarówno u noworodków, jak i dorosłych myszy.
• Wyniki wykazały przywrócenie słuchu, które utrzymywało się przez co najmniej dziewięć miesięcy.

Zespół wspierany przez NIH, kierowany przez Zheng-Yi Chen z Mass Eye and Ear w Bostonie, badał autosomalnie dominującą głuchotę typu 50 (DFNA50). DFNA50 to rzadka genetyczna utrata słuchu spowodowana mutacjami w genie MIR96. MikroRNA, takie jak MIR96, regulują aktywność genów i odgrywają istotną rolę w rozwoju i funkcjonowaniu komórek rzęsatych w uchu, które odpowiadają za wykrywanie dźwięków i ruchu.

Chen wraz ze swoim zespołem zastosował wirus o nazwie wirus związany z adenowirusem (AAV) do dostarczenia narzędzi do edycji genów do komórek ucha wewnętrznego myszy. Eksperyment przeprowadzono na nowo narodzonych oraz dorosłych myszach z mutacją w genie MIR96. Terapia okazała się skuteczna w obu przypadkach, ale była bardziej efektywna, gdy zastosowano ją wcześnie.

Badanie wykazało, że leczenie genetycznej głuchoty jest możliwe u w pełni wyrośniętych myszy. Oznacza to, że taka terapia może również skutecznie działać u ludzi, ponieważ ich wewnętrzne ucho jest w pełni uformowane już przy narodzinach.

Badanie zastosowało edycję genów do naprawy problemów z genami. Technika ta polega na wyłączeniu wadliwego genu, pozostawiając prawidłowy gen działający bez zmian, co przywraca jego właściwą funkcję. Leczenie dorosłych myszy jest bardziej porównywalne do zastosowania u ludzi niż leczenie młodych myszy, u których uszy nadal rosną.

Zobacz również:

Dzisiaj · 22:14

Klimat wpływa na ewolucję i przetrwanie gatunków

Chen podkreślił konieczność stworzenia modelu myszy z taką samą mutacją genetyczną i utratą słuchu, jak u ludzi. Naukowcy przywrócili słuch u myszy, a poprawa ta utrzymywała się przez co najmniej dziewięć miesięcy. Dodatkowo zadbali o to, by wirus dostarczający nie integrował się z DNA myszy, co zmniejsza ryzyko wystąpienia skutków ubocznych.

To badanie określane jest jako "dowód koncepcji". Aby upewnić się, że jest bezpieczne i dokładne, konieczne są dalsze testy na różnych zwierzętach, zanim będzie mogło być stosowane w klinikach.

Chen wspomniał, że ta metoda może pomóc w leczeniu innych genetycznych form głuchoty spowodowanych podobnymi mutacjami. Jego zespół już osiągnął pozytywne wyniki w próbach terapii genowej dla innego typu głuchoty, DFNB9.

Kilka instytutów NIH wspiera naukowców. Chen twierdzi, że niedawny postęp w terapii genowej i edycji genomu otwiera nowe możliwości leczenia genetycznej utraty słuchu. Te osiągnięcia sugerują, że nowe terapie dla genetycznej głuchoty są na horyzoncie.

Naukowcy odnieśli sukces w stosowaniu edycji genów u dorosłych myszy, co stanowi istotny krok naprzód. To daje nadzieję, że podobne terapie mogą kiedyś być stosowane u ludzi. Badacze będą nadal pracować nad ulepszaniem tych metod, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i skuteczność.