Edição genética restaura audição em camundongos adultos com perda auditiva hereditária

São PauloCientistas encontraram uma maneira de ajudar camundongos adultos com perda auditiva genética a recuperar a audição utilizando edição gênica. Eles desativaram um gene danificado chamado MIR96, o que permitiu que os camundongos voltassem a ouvir. Esse método pode futuramente abrir caminho para tratamentos da perda auditiva genética em humanos.

Pontos principais:

• Cientistas utilizaram a edição gênica CRISPR/Cas9.
• O estudo focou no gene MIR96.
• O tratamento foi eficaz tanto em camundongos recém-nascidos quanto adultos.
• Os resultados mostraram restauração auditiva por pelo menos nove meses.

Uma equipe financiada pelo NIH, liderada por Zheng-Yi Chen do Mass Eye and Ear em Boston, investigou a surdez autossômica dominante-50 (DFNA50). DFNA50 é uma rara perda auditiva genética causada por mutações no gene MIR96. MicroRNAs como o MIR96 regulam a atividade genética e são essenciais para o desenvolvimento e funcionamento das células ciliadas do ouvido, que são responsáveis por detectar sons e movimentos.

Chen e sua equipe usaram um tipo de vírus chamado vírus adeno-associado (AAV) para entregar ferramentas de edição genética às células da orelha interna de camundongos. Eles testaram isso tanto em camundongos recém-nascidos quanto em adultos com uma mutação no gene MIR96. O tratamento funcionou bem em ambas as idades, mas foi mais eficaz quando administrado precocemente.

O estudo demonstrou que é possível tratar a surdez genética em camundongos adultos. Isso sugere que o tratamento também pode ser eficaz em humanos, já que suas orelhas internas estão completamente formadas desde o nascimento.

O estudo utilizou a edição genética para corrigir problemas genéticos. O processo funciona desativando o gene defeituoso, mantendo o gene saudável em pleno funcionamento. Isso ajuda a restaurar a função do gene. Ao contrário dos filhotes de camundongos cujas orelhas ainda estão em crescimento, tratar camundongos adultos é mais parecido com a forma como poderia funcionar em humanos.

Leia também:

Ontem · 21:10

Saúde na gravidez: influência do peso corporal no mundo

Chen destacou a necessidade de desenvolver um modelo de camundongo com a mesma mutação genética e perda auditiva observada em humanos. Os pesquisadores recuperaram a audição dos camundongos, e essa melhora durou pelo menos nove meses. Eles também garantiram que o vírus utilizado na entrega não se integrasse ao DNA dos camundongos, reduzindo assim as chances de efeitos colaterais.

Este estudo é considerado um "prova de conceito". Para garantir a segurança e precisão antes de ser utilizado em clínicas, mais testes em diferentes animais são necessários.

Chen destacou que esse método pode ser eficaz também para outras formas genéticas de surdez causadas por mutações semelhantes. Sua equipe já obteve bons resultados com ensaios de terapia genética para outro tipo de surdez, a DFNB9.

Instituições do NIH oferecem apoio aos pesquisadores. Chen afirma que os recentes avanços na terapia gênica e na edição do genoma estão criando novas formas de tratar a perda auditiva genética. Esses desenvolvimentos sugerem que novos tratamentos para a surdez genética estão próximos de se tornarem realidade.

Pesquisadores conseguiram utilizar a edição de genes em camundongos adultos, um avanço significativo. Isso gera esperanças de que tratamentos semelhantes possam, no futuro, ser aplicados em humanos. Os cientistas continuarão trabalhando e aprimorando esses métodos para garantir sua segurança e eficácia.