유전자 편집으로 유전적 난청을 가진 쥐의 청각 회복 가능성 연구 발표

Seoul과학자들은 유전자 편집을 활용하여 유전적 청각 손실이 있는 성체 쥐의 청력을 회복시키는 방법을 발견했습니다. 그들은 MIR96이라는 손상된 유전자를 비활성화하여 쥐들이 다시 들을 수 있도록 했습니다. 이 방법은 결국 인간의 유전적 청각 손실 치료법으로 이어질 수 있습니다.

연구진은 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 사용하여 MIR96 유전자를 대상으로 연구를 수행했습니다. 이 치료법은 신생아 및 성체 쥐에서 모두 효과를 보였으며, 최소 아홉 달 동안 청각 회복이 지속되었습니다.

미국 국립 보건원(NIH)의 지원을 받는 팀은 보스턴의 매스 아이 앤 이어에 있는 정이 첸 박사의 지도 아래서 연구를 진행했습니다. 이들은 DFNA50으로 알려진 상염색체 우성 난청을 연구했습니다. DFNA50은 MIR96 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 드문 유전적 청각 손실입니다. MIR96과 같은 마이크로RNA는 유전자 활동을 조절하며, 소리와 움직임을 감지하는 귀의 털세포의 발달과 기능에 중요한 역할을 합니다.

첸과 그의 팀은 아데노-연관 바이러스(AAV)를 사용하여 유전자 편집 도구를 쥐의 내이 세포에 전달했습니다. 그들은 MIR96 유전자에 돌연변이를 가진 신생 쥐와 성체 쥐 모두에게 이 방법을 시험했습니다. 치료는 두 연령대에서 모두 잘 작동했지만, 초기에 제공되었을 때 더 효과적이었습니다.

연구에 따르면, 완전히 자란 쥐에서 유전성 난청을 치료하는 것이 가능하다는 결과가 나왔습니다. 이는 인간의 내이가 출생 시 완전히 형성되어 있기 때문에, 이 치료법이 인간에게도 효과적일 수 있음을 시사합니다.

이 연구는 유전자 편집 기술을 활용하여 유전자 문제를 해결했습니다. 이 기법은 결함이 있는 유전자를 비활성화시키고 정상적인 유전자는 그대로 유지하는 방식으로 작동합니다. 이를 통해 유전자의 기능을 회복하는 데 도움을 줍니다. 아기 생쥐의 귀가 아직 자라는 시기와는 달리, 성체 생쥐를 치료하는 것은 인간의 치료 방식과 더 유사합니다.

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쳔은 사람에게서 나타나는 유전적 돌연변이와 청각 손실을 연구하기 위해 동일한 유전적 변이를 지닌 쥐 모델을 만드는 것이 필요하다고 강조했습니다. 연구진은 쥐의 청각을 회복시켰으며, 이 효과는 최소 9개월간 지속되었습니다. 또한 전달 바이러스가 쥐의 DNA에 통합되지 않도록 하여 부작용의 가능성을 낮췄습니다.

이 연구는 "개념 증명"이라고 불립니다. 이것이 클리닉에서 사용되기 전에 안전성과 정확성을 입증하기 위해 다양한 동물에 대한 추가 실험이 필요합니다.

천 박사는 이 방법이 비슷한 돌연변이로 인한 다른 유전적 형태의 청각 장애에도 도움이 될 수 있다고 언급했습니다. 그의 팀은 이미 DFNB9라는 다른 유형의 청각 장애에 대한 유전자 치료 실험에서 좋은 결과를 보았습니다.

여러 NIH 기관이 연구자들을 지원하고 있습니다. Chen에 따르면, 최근 유전자 치료와 유전체 편집의 발전으로 인해 유전성 난청을 치료하는 새로운 방법이 생겨나고 있다고 합니다. 이러한 발전은 유전성 청각 장애를 위한 새로운 치료법이 곧 등장할 것임을 시사합니다.

연구자들이 성인 쥐를 대상으로 유전자 편집을 성공적으로 수행하며 중요한 진전을 이루었습니다. 이는 언젠가 인간에게도 비슷한 치료법이 적용될 수 있다는 희망을 높이고 있습니다. 과학자들은 이러한 방법들이 안전하고 효과적임을 보장하기 위해 지속적으로 연구하고 개선할 것입니다.