新研究: 遺伝的難聴を持つマウスの聴力を遺伝子編集で回復

Tokyo科学者たちは、遺伝性の難聴を持つ成鼠が聴力を取り戻すための方法を、遺伝子編集技術によって発見しました。彼らは、損傷した遺伝子MIR96をオフにすることで、マウスが再び音を聞くことができるようになりました。この方法は、将来的に人間における遺伝性難聴の治療につながる可能性があります。

研究者たちはCRISPR/Cas9という遺伝子編集の技術を使用しました。この研究はMIR96遺伝子に焦点を当てており、新生児及び成人のマウスにおいて治療が効果を示しました。結果として、少なくとも9か月間聴力が回復されました。

NIHが支援するボストンのマスアイアンドイヤーのチェン・ジョンイー氏が率いる研究チームは、常染色体優性難聴であるDFNA50について研究しました。DFNA50は、MIR96遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性の聴覚障害です。MIR96のようなマイクロRNAは遺伝子の活性を調節し、音や動きを検知する耳の有毛細胞の発達と機能に重要です。

チェンと彼のチームは、アデノ随伴ウイルス（AAV）という種類のウイルスを使って、遺伝子編集ツールをマウスの内耳細胞に届けました。この実験は、新生児と成体のマウス、それぞれのMIR96遺伝子に変異を持つ個体で行われました。治療はどちらの年齢層でも効果がありましたが、早期に行う方がより効果的であることがわかりました。

この研究では、成長したマウスで遺伝性難聴の治療が可能であることが示されました。これにより、人間でも生まれたときに内耳が完全に形成されているため、この治療法がうまく働くかもしれないと考えられます。

この研究では遺伝子編集を利用して遺伝子の問題を修正しました。誤った遺伝子をオフにし、正常な遺伝子は正しく機能させることによって作用します。これにより遺伝子の機能が回復されます。成長中の子マウスとは異なり、成体マウスへの治療は人間で行う場合とより似ています。

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チェン氏は、ヒトと同じ遺伝子変異と難聴を持つマウスモデルを作成する必要性を強調しました。研究者たちはマウスの聴力を回復させ、その改善は少なくとも9か月間持続しました。また、送達ウイルスがマウスのDNAに組み込まれないようにしており、副作用のリスクを低減しています。

この研究は「概念実証」と呼ばれています。クリニックでの使用前に、安全性と正確性を確認するためにさまざまな動物でさらにテストが必要です。

チェン氏は、この方法が類似の突然変異によって引き起こされる他の遺伝性の難聴にも役立つ可能性があると述べました。彼のチームはすでに、他のタイプの難聴、DFNB9に対する遺伝子治療の試験で良好な結果を確認しています。

いくつかのNIH機関が研究者たちを支援しています。陳氏は、最近の遺伝子治療やゲノム編集の進展が遺伝性難聴を治療する新たな方法を生み出していると述べています。これらの進展は、遺伝性の難聴に対する新しい治療法が近い将来実現することを示唆しています。

研究者たちは成体マウスにおいて遺伝子編集を成功させました。この成果は重要な進展であり、人間にも同様の治療法が将来的に利用される可能性に希望を与えます。科学者たちはこれらの方法を安全で効果的なものにするため、今後も努力し改善を続けていくでしょう。