Edición genética revierte sordera hereditaria en ratones adultos: posible avance para humanos

MadridCientíficos han descubierto una forma de ayudar a ratones adultos con pérdida auditiva genética a recuperar su audición mediante la edición genética. Apagaron un gen dañado llamado MIR96, lo que permitió a los ratones volver a escuchar. Este método podría eventualmente conducir a tratamientos para la pérdida auditiva genética en humanos.

Puntos clave:

• Investigadores emplearon la edición genética CRISPR/Cas9.
• El estudio se centró en el gen MIR96.
• El tratamiento funcionó tanto en ratones recién nacidos como adultos.
• Los resultados mostraron una restauración de la audición por al menos nueve meses.

Un equipo financiado por los NIH y dirigido por Zheng-Yi Chen en Mass Eye and Ear de Boston investigó la sordera autosómica dominante-50 (DFNA50). La DFNA50 es una pérdida auditiva genética poco común causada por mutaciones en el gen MIR96. Los microARN, como MIR96, regulan la actividad génica y son esenciales para el desarrollo y funcionamiento de las células ciliadas del oído, responsables de detectar el sonido y el movimiento.

Chen y su equipo utilizaron un tipo de virus llamado virus adeno-asociado (AAV) para llevar las herramientas de edición genética a las células del oído interno de ratones. Realizaron pruebas tanto en ratones recién nacidos como en adultos con una mutación en el gen MIR96. El tratamiento funcionó bien en ambas edades, pero fue más efectivo cuando se administró de manera temprana.

El estudio demostró que tratar la sordera genética es posible en ratones adultos. Esto sugiere que el tratamiento podría ser efectivo en humanos, dado que sus oídos internos están completamente formados al nacer.

El estudio utilizó edición genética para corregir problemas en los genes. Este método funciona desactivando el gen defectuoso y permitiendo que el gen sano siga funcionando adecuadamente, lo que ayuda a restaurar la función del gen. A diferencia de los ratones bebés, cuyas orejas aún están en crecimiento, tratar a ratones adultos es más similar a cómo podría funcionar en humanos.

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Chen subrayó la necesidad de desarrollar un modelo de ratón con la misma mutación genética y pérdida auditiva que se observa en humanos. Los investigadores lograron restaurar la audición en los ratones, y esta mejora se mantuvo al menos durante nueve meses. También se aseguraron de que el virus utilizado para la entrega no se integrara en el ADN de los ratones, disminuyendo así las probabilidades de efectos secundarios.

Esta investigación es un "prueba de concepto." Son necesarias más pruebas en diferentes animales para garantizar su seguridad y precisión antes de que pueda utilizarse en clínicas.

Chen mencionó que este método podría ser útil para otras formas genéticas de sordera causadas por mutaciones similares. Su equipo ya ha obtenido buenos resultados en ensayos de terapia génica para otro tipo de sordera, la DFNB9.

Varios institutos del NIH respaldan a los investigadores. Chen afirma que los avances recientes en terapia génica y edición del genoma están creando nuevas formas de tratar la pérdida auditiva genética. Estos desarrollos indican que nuevos tratamientos para la sordera genética están en el horizonte.

Investigadores han logrado utilizar la edición genética en ratones adultos, un avance significativo. Esto genera esperanzas de que tratamientos similares puedan ser usados en humanos en el futuro. Los científicos continuarán trabajando y mejorando estos métodos para asegurar que sean seguros y efectivos.