Nouvelle étude : l'édition génétique rétablit l'audition chez des souris atteintes de surdité héréditaire

ParisLes scientifiques ont trouvé un moyen de restaurer l'audition chez des souris adultes atteintes de perte auditive génétique grâce à l'édition de gènes. En désactivant un gène défectueux nommé MIR96, ils ont permis aux souris de retrouver l'ouïe. Cette technique pourrait éventuellement ouvrir la voie à des traitements pour la perte auditive génétique chez l'humain.

Points clés :

• Des chercheurs ont utilisé l'édition génomique CRISPR/Cas9.
• L'étude s'est concentrée sur le gène MIR96.
• Le traitement a été efficace chez les souris nouveau-nées et adultes.
• Les résultats ont montré une restauration de l'audition pendant au moins neuf mois.

Une équipe soutenue par les NIH, dirigée par Zheng-Yi Chen de Mass Eye and Ear à Boston, a étudié la surdité autosomique dominante de type 50 (DFNA50). Cette surdité génétique rare est provoquée par des mutations dans le gène MIR96. Les micro-ARN comme MIR96 régulent l'activité des gènes et jouent un rôle crucial dans le développement et le fonctionnement des cellules ciliées de l'oreille, qui détectent le son et le mouvement.

Chen et son équipe ont utilisé un virus appelé virus adéno-associé (AAV) pour acheminer les outils d'édition génétique vers les cellules de l'oreille interne de souris. Ils ont testé cette méthode sur des souris nouveau-nées et adultes avec une mutation du gène MIR96. Le traitement a bien fonctionné à chaque âge, mais il s'est révélé plus efficace lorsqu'il était administré précocement.

L'étude a démontré que traiter la surdité génétique est envisageable chez des souris adultes. Cela laisse penser que ce traitement pourrait également être efficace chez les humains, dont les oreilles internes sont complètement formées dès la naissance.

L'étude a utilisé l'édition génomique pour corriger des problèmes de gènes. Elle fonctionne en désactivant le gène défectueux tout en laissant le gène sain intact. Cela permet de restaurer la fonction du gène. Contrairement aux souriceaux dont les oreilles sont encore en pleine croissance, traiter des souris adultes est plus représentatif de ce qui pourrait se passer chez les humains.

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Chen a souligné l'importance de créer un modèle murin avec la même mutation génétique et la perte auditive observées chez les humains. Les chercheurs ont réussi à restaurer l'audition chez les souris, et cette amélioration a duré au moins neuf mois. Ils ont également veillé à ce que le virus de délivrance ne s'intègre pas à l'ADN des souris, réduisant ainsi les risques d'effets secondaires.

Cette étude, considérée comme une preuve de concept, nécessite davantage de tests sur divers animaux pour confirmer son innocuité et son exactitude avant une utilisation clinique.

Chen a suggéré que cette méthode pourrait être utile pour d'autres formes génétiques de surdité causées par des mutations similaires. Son équipe a déjà obtenu de bons résultats avec des essais de thérapie génique pour un autre type de surdité, le DFNB9.

Plusieurs instituts des NIH soutiennent les chercheurs. Chen affirme que les avancées récentes en thérapie génique et en édition du génome ouvrent de nouvelles pistes pour traiter la surdité génétique. Ces progrès suggèrent que de nouveaux traitements pour cette forme de surdité sont en vue.

Des chercheurs ont réussi à utiliser l'édition génomique sur des souris adultes, marquant une avancée significative. Cela suscite l'espoir que des traitements similaires pourraient un jour être appliqués aux humains. Les scientifiques continueront d'affiner et de perfectionner ces méthodes pour garantir leur sécurité et leur efficacité.