Ny studie: genterapi återställer hörseln hos möss med ärftlig dövhet.

StockholmForskare har kommit på ett sätt att hjälpa vuxna möss med genetisk hörselnedsättning att återfå sin hörsel genom genredigering. De stängde av en skadad gen kallad MIR96, vilket gjorde det möjligt för mössen att höra igen. Denna metod skulle kunna leda till behandlingar för genetisk hörselnedsättning hos människor i framtiden.

Forskarna använde genredigeringstekniken CRISPR/Cas9 i sin studie, där de fokuserade på genen MIR96. Behandlingen var effektiv hos både nyfödda och vuxna möss. Resultaten visade att hörseln återställdes och höll i sig i minst nio månader.

Ett team stöttat av NIH, lett av Zheng-Yi Chen vid Mass Eye and Ear i Boston, har forskat på autosomalt dominant dövhet-50 (DFNA50). DFNA50 är en ovanlig genetisk hörselnedsättning som beror på mutationer i genen MIR96. MikroRNA som MIR96 reglerar genaktivitet och är viktiga för utvecklingen och funktionen hos hårceller i örat, vilka registrerar ljud och rörelse.

Chen och hans team använde en typ av virus som kallas adeno-associerat virus (AAV) för att föra in genredigeringsverktyg i innerörats celler hos möss. De testade detta på både nyfödda och vuxna möss som hade en mutation i MIR96-genen. Behandlingen fungerade bra vid båda åldrarna, men var mer effektiv när den gavs i ett tidigt skede.

Studien visade att det är möjligt att behandla genetisk dövhet hos fullvuxna möss. Detta innebär att behandlingen också kan fungera bra hos människor, eftersom deras inneröron är fullständigt utvecklade vid födseln.

Studien använde gensax för att åtgärda genproblem. Metoden fungerar genom att stänga av den defekta genen samtidigt som den friska genen fortsätter sin funktion som vanligt. Detta hjälper till att återställa genens funktion. Till skillnad från musungar vars öron fortfarande växer, liknar behandlingen av vuxna möss mer hur det skulle kunna fungera hos människor.

Läs också:

Idag · 22:14

Klimatförändringar hotar arters evolution och överlevnadspotential

Chen betonade vikten av att utveckla en musmodell med samma genetiska mutation och hörselnedsättning som hos människor. Forskarna lyckades förbättra hörseln hos mössen, och denna förbättring varade i minst nio månader. De säkerställde också att viruset som användes för leverans inte integrerades i musens DNA, vilket minskar risken för biverkningar.

Denna forskning benämns som ett "proof-of-concept." Ytterligare tester på olika djur krävs för att säkerställa att metoden är säker och exakt innan den kan börja användas på kliniker.

Chen nämnde att denna metod kan vara till nytta för andra genetiska former av dövhet orsakade av liknande mutationer. Hans team har redan uppnått goda resultat från genterapiförsök för en annan typ av dövhet, DFNB9.

Flera institutioner inom NIH ger stöd till forskarna. Chen nämner att de senaste framstegen inom genterapi och genomredigering ger nya möjligheter att behandla genetisk hörselnedsättning. Dessa utvecklingar tyder på att nya behandlingsmetoder för genetisk dövhet snart kan bli tillgängliga.

Forskare har framgångsrikt använt genterapi på vuxna möss, vilket är ett betydande framsteg. Detta väcker hopp om att liknande behandlingar kan användas på människor i framtiden. Vetenskapsmännen kommer fortsätta att arbeta på och förbättra dessa metoder för att säkerställa att de är säkra och effektiva.