Nieuw onderzoek: genbewerking herstelt gehoor bij muizen met erfelijke doofheid

AmsterdamWetenschappers hebben een manier gevonden om volwassen muizen met genetisch gehoorverlies hun gehoor terug te geven door middel van genbewerking. Ze hebben een beschadigd gen genaamd MIR96 uitgeschakeld, waardoor de muizen weer konden horen. Deze techniek zou uiteindelijk kunnen leiden tot behandelingen voor genetisch gehoorverlies bij mensen.

Belangrijkste punten:

• Onderzoekers hebben CRISPR/Cas9-genbewerking toegepast.
• De studie richtte zich op het MIR96-gen.
• De behandeling was effectief bij zowel pasgeboren als volwassen muizen.
• Resultaten toonden gehoorherstel aan voor ten minste negen maanden.

Een onderzoeksteam gefinancierd door de NIH, onder leiding van Zheng-Yi Chen bij Mass Eye and Ear in Boston, heeft autosomaal dominante doofheid-50 (DFNA50) bestudeerd. DFNA50 is een zeldzame genetische vorm van gehoorverlies die veroorzaakt wordt door mutaties in het MIR96-gen. MicroRNA's zoals MIR96 reguleren genactiviteit en spelen een cruciale rol bij de ontwikkeling en werking van haarcellen in het oor, die geluid en beweging detecteren.

Chen en zijn team gebruikten een type virus genaamd adeno-geassocieerd virus (AAV) om de genetische bewerkingsinstrumenten naar de binnenoorcellen van muizen te brengen. Ze testten dit zowel op pasgeboren als volwassen muizen met een mutatie in het MIR96-gen. De behandeling werkte goed op beide leeftijden, maar was effectiever wanneer vroeg toegediend.

De studie toonde aan dat het mogelijk is om genetische doofheid bij volgroeide muizen te behandelen. Dit suggereert dat de behandeling ook effectief kan zijn bij mensen, aangezien hun binnenoren bij de geboorte volledig gevormd zijn.

De studie maakte gebruik van genbewerking om genetische problemen op te lossen. Door het uitschakelen van het defecte gen terwijl het gezonde gen blijft functioneren, herstelt dit de werking van het gen. In tegenstelling tot jonge muizen waarvan de oren nog groeien, lijkt de behandeling van volwassen muizen meer op hoe het bij mensen zou kunnen werken.

Lees ook:

Vandaag · 02:10

Zwangerschap: gezondheid en gewicht wereldwijd in verband gebracht

Chen benadrukte de noodzaak om een muismodel te creëren met dezelfde genetische mutatie en gehoorverlies als bij mensen. De onderzoekers herstelden het gehoor bij de muizen, en deze verbetering hield minstens negen maanden aan. Ze zorgden er ook voor dat het virus dat werd gebruikt voor de toediening zich niet integreerde in het DNA van de muizen, wat de kans op bijwerkingen verkleint.

Dit onderzoek wordt een "proof-of-concept." genoemd. Voordat het in klinieken kan worden toegepast, zijn er meer tests op verschillende dieren nodig om de veiligheid en nauwkeurigheid ervan te waarborgen.

Chen benadrukte dat deze methode ook nuttig kan zijn voor andere genetische vormen van doofheid die veroorzaakt worden door vergelijkbare mutaties. Zijn team heeft al goede resultaten behaald met gentherapieproeven voor een ander type doofheid, DFNB9.

Verschillende NIH-instituten ondersteunen de onderzoekers. Chen stelt dat recente vooruitgang in gentherapie en genoombewerking nieuwe manieren creëert om genetisch gehoorverlies te behandelen. Deze ontwikkelingen duiden erop dat er nieuwe behandelingen voor genetische doofheid op komst zijn.

Onderzoekers hebben met succes genbewerking toegepast bij volwassen muizen, wat een belangrijke doorbraak is. Dit biedt hoop dat soortgelijke behandelingen in de toekomst ook bij mensen mogelijk zijn. Wetenschappers blijven werken aan en het verfijnen van deze methoden om ze veilig en effectief te maken.