Maschinelles Lernen optimiert effektivere Gen-Liefervektoren für die Gentherapie am Broad Institute

BerlinForscher am Broad Institute des MIT und Harvard haben einen bedeutenden Durchbruch in der Gentherapie erzielt. Sie entwickelten eine Methode des maschinellen Lernens, um bessere adeno-assoziierte Viren (AAVs) zu entwerfen. Diese Viren sind entscheidend für den Gentransport in spezifische Zellen. Die herkömmliche Herstellung von AAVs ist zeitaufwendig und wenig effizient. Mit dem neuen Verfahren wird der Prozess schneller und erfolgreicher.

Das Werkzeug ermöglicht das Design von AAV-Kapsiden, den Proteinhüllen von AAVs. Diese Kapsiden müssen bestimmte wichtige Eigenschaften aufweisen. Sie sollten spezifische Organe anvisieren und in verschiedenen Spezies funktionieren. Herkömmliche Methoden verbessern jedoch immer nur eine Eigenschaft auf einmal. Die neue Methode nutzt maschinelles Lernen, um AAVs mit mehreren Eigenschaften zu entwickeln.

Wichtige Punkte:

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• AAVs sind essenziell für die Gentherapie
• Maschinelles Lernen kann bessere AAV-Kapside entwerfen
• Traditionelle Methoden sind langsam und optimieren nur ein Merkmal gleichzeitig

Die Forscher entwickelten eine neue Variante von AAV9-Kapsiden, einer häufig verwendeten Virusart. Sie erzielten beeindruckende Ergebnisse, da etwa 90% der Kapsiden erfolgreich ihre Ladung in menschliche Leberzellen lieferten. Zudem erfüllten sie fünf weitere wichtige Kriterien. Dieser Erfolg unterstreicht das Potenzial, effektive AAVs für verschiedene Anwendungen zu entwerfen.

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Das maschinelle Lernmodell wurde mit Daten von Maus- und menschlichen Zellen trainiert und konnte überraschenderweise das Verhalten von Proteinen in Makaken präzise vorhersagen. Dies verdeutlicht, dass die neue Methode artenübergreifend anwendbar ist, was bedeutsam für die Anwendung von Gentherapien beim Menschen ist.

Ben Deverman und Fatma-Elzahraa Eid führten eine Studie durch und kamen zu dem Schluss, dass aktuelle AAV-Bibliotheken nicht geeignet sind, um maschinelle Lernmodelle zu trainieren. Sie entwickelten eine neue Bibliothek namens Fit4Function, um das Training zu verbessern. Diese Bibliothek enthielt Kapside, von denen vorhergesagt wurde, dass sie genetisches Material gut verpacken können. Das Team testete diese Kapside in menschlichen Zellen und Mäusen. Die gesammelten Daten halfen ihnen, mehrere maschinelle Lernmodelle zu erstellen, die jeweils eine spezifische Funktion basierend auf der Aminosäuresequenz des Kapsids vorhersagen.

Forscher haben multifunktionale AAVs entwickelt, indem sie verschiedene Modelle kombiniert haben. Ihr Ziel waren die Leberzellen von Menschen und Mäusen. Fast 90 % dieser Kapside wiesen alle erforderlichen Funktionen auf. Diese Methode kann anderen helfen, Gentherapien für spezifische Organe zu entwickeln. Zudem könnte sie zur Erstellung eines maschinell lernenden Atlas führen, der die Leistung von AAV-Kapsiden basierend auf zahlreichen Merkmalen vorhersagt.

Gentherapie hat das Potenzial, genetische Krankheiten zu heilen, aber es ist schwierig, neue Gene in spezifische Zellen zu transportieren. Eine neue Methode des maschinellen Lernens könnte Abhilfe schaffen: Sie macht den Prozess schneller und effizienter, was die Entwicklung von wirkungsvollen Gentherapien beschleunigen könnte.