Novo estudo: aprendizado de máquina revoluciona criação de veículos de entrega gênica para terapia genética

São PauloPesquisadores do Broad Institute do MIT e de Harvard alcançaram um grande avanço na terapia genética ao criar um método de machine learning para projetar melhores vírus adenoassociados (AAVs). Os AAVs são cruciais para a entrega de genes a células específicas. O método tradicional de produção de AAVs é lento e pouco eficaz. Esta nova abordagem torna o processo mais rápido e bem-sucedido.

A ferramenta auxilia no design de capsídeos de AAV, que são as coberturas proteicas dos AAVs. Esses capsídeos precisam ter várias características importantes, como direcionar órgãos específicos e funcionar em diferentes espécies. Métodos tradicionais melhoram apenas uma característica por vez. O novo método usa aprendizado de máquina para criar AAVs com múltiplas características.

Pontos principais:

A Ucrânia atacou refinarias de petróleo russas, enquanto Moscou alega ter defendido com sucesso suas posições marítimas.

• AAVs são essenciais para a terapia gênica
• O aprendizado de máquina pode criar capsídeos de AAV mais eficientes
• Métodos tradicionais são lentos e otimizam apenas uma característica por vez

Os pesquisadores desenvolveram uma nova versão dos capsídeos AAV9, um tipo de vírus amplamente utilizado. Eles obtiveram resultados impressionantes, com cerca de 90% dos capsídeos entregando com sucesso seu material genético às células do fígado humano. Além disso, atenderam a outros cinco critérios importantes. Esse sucesso destaca o potencial de projetar AAVs eficazes para diversas aplicações.

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O modelo de aprendizado de máquina foi treinado com dados de células de camundongos e humanos. Surpreendentemente, conseguiu prever com precisão o comportamento de proteínas em macacos. Isso demonstra que o novo método pode funcionar entre diferentes espécies, o que é crucial para a aplicação de terapias gênicas em humanos.

Ben Deverman e Fatma-Elzahraa Eid lideraram um estudo e descobriram que as bibliotecas atuais de AAV não eram eficazes para treinar modelos de machine learning. Eles criaram uma nova biblioteca chamada Fit4Function para melhorar o treinamento. Essa biblioteca continha capsídeos que foram previstos para embalar bem a carga genética. A equipe testou esses capsídeos em células humanas e em camundongos. Os dados coletados ajudaram na construção de vários modelos de machine learning, cada um prevendo uma função específica com base na sequência de aminoácidos dos capsídeos.

Pesquisadores desenvolveram AAVs multifuncionais combinando vários modelos diferentes. Eles miraram no fígado de células humanas e de camundongos. Quase 90% desses capsídeos apresentaram todas as funções necessárias. Este método pode auxiliar outros a criar terapias gênicas específicas para certos órgãos. Além disso, pode levar à criação de um atlas de aprendizado de máquina para prever o desempenho dos capsídeos AAV com base em várias características.

A terapia genética pode curar doenças genéticas, mas inserir novos genes em células específicas é um desafio. Um novo método de aprendizado de máquina pode ajudar. Ele torna o processo mais rápido e eficiente, o que pode acelerar a criação de tratamentos genéticos eficazes.