Studio rivoluziona la terapia genica: IA migliora i veicoli di consegna AAV

RomeRicercatori del Broad Institute of MIT e Harvard hanno fatto un grande passo avanti nella terapia genica. Hanno sviluppato un metodo basato sull'apprendimento automatico per progettare virus adeno-associati (AAV) più efficienti. Gli AAV sono cruciali per trasferire geni a cellule specifiche. Il metodo tradizionale per creare AAV è lento e poco efficace. Questa nuova tecnica rende il processo più rapido e con maggiori probabilità di successo.

Lo strumento aiuta a progettare capsidi AAV, che sono i rivestimenti proteici degli AAV. Questi capsidi necessitano di varie caratteristiche importanti: devono mirare organi specifici e funzionare in diverse specie. I metodi tradizionali migliorano solo una caratteristica alla volta. Il nuovo metodo utilizza il machine learning per creare AAV con più caratteristiche simultaneamente.

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• Gli AAV sono fondamentali per la terapia genica
• L'apprendimento automatico può progettare capsidi AAV migliori
• I metodi tradizionali sono lenti e ottimizzano per un solo tratto per volta

I ricercatori hanno sviluppato una nuova versione dei capsidi AAV9, un tipo di virus ampiamente utilizzato. Hanno ottenuto risultati notevoli, con circa il 90% dei capsidi che hanno consegnato con successo il loro carico alle cellule del fegato umano. Inoltre, hanno soddisfatto cinque altri importanti criteri. Questo successo sottolinea il potenziale nella progettazione di AAV efficaci per diversi usi.

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Il modello di machine learning è stato addestrato con dati provenienti da cellule di topo e umane. Sorprendentemente, ha saputo prevedere accuratamente il comportamento delle proteine nei macachi. Ciò dimostra che il nuovo metodo può funzionare attraverso diverse specie, un aspetto cruciale per l'applicazione delle terapie geniche negli esseri umani.

Ben Deverman e Fatma-Elzahraa Eid hanno guidato uno studio che ha scoperto che le attuali librerie di AAV non erano adatte per addestrare modelli di machine learning. Hanno quindi creato una nuova libreria chiamata Fit4Function per migliorare l'addestramento. Questa libreria conteneva capsidi che erano stati previsti per confezionare bene il carico genetico. Il team ha testato questi capsidi in cellule umane e in topi. I dati raccolti li hanno aiutati a costruire diversi modelli di machine learning, ognuno in grado di predire una funzione specifica basata sulla sequenza di amminoacidi del capsidi.

I ricercatori hanno sviluppato AAV multifunzionali combinando vari modelli, puntando al fegato in cellule umane e di topo. Quasi il 90% di questi capsidi possedeva tutte le funzioni necessarie. Questo approccio può aiutare altri a creare terapie geniche per organi specifici e potrebbe portare alla realizzazione di un atlante basato sull'apprendimento automatico per prevedere le prestazioni dei capsidi AAV in base a diverse caratteristiche.

La terapia genica può potenzialmente curare le malattie genetiche, ma inserire nuovi geni nelle cellule specifiche è una sfida. Un nuovo metodo di apprendimento automatico potrebbe fornire un aiuto significativo. Rende il processo più rapido ed efficiente, accelerando così la creazione di trattamenti genici efficaci.