새 연구: 머신러닝으로 유전자 치료를 위한 AAV 설계 혁신

SeoulMIT와 하버드의 브로드 연구소 연구진들이 유전자 치료 분야에서 중요한 진전을 이뤄냈습니다. 이들은 기계 학습 방법을 이용하여 더 나은 아데노 관련 바이러스(AAV)를 설계하는데 성공했습니다. AAV는 특정 세포에 유전자를 전달하는 데 중요한 역할을 합니다. 전통적인 AAV 제작 방식은 더디고 효율성이 떨어지지만, 이 새로운 방법은 과정을 더욱 빠르고 성공적으로 만들어 줍니다.

이 도구는 AAV의 단백질 껍질인 캡시드를 설계하는 데 도움을 줍니다. 이러한 캡시드는 여러 중요한 특성을 가져야 합니다. 특정 장기를 표적으로 삼고 여러 종에서 작동해야 합니다. 전통적인 방법은 한 번에 한 가지 특성만 개선할 수 있습니다. 새로운 방법은 머신러닝을 사용하여 여러 특성을 가진 AAV를 생성합니다.

중요 사항:

• AAV는 유전자 치료에 있어 중요한 역할을 합니다
• 기계 학습은 더 나은 AAV 캡시드를 설계할 수 있습니다
• 전통적인 방법은 속도가 느리고 한 번에 하나의 특성만 최적화합니다

연구팀은 널리 사용되는 바이러스 유형인 AAV9 캡시드의 새로운 버전을 만들었습니다. 그들은 약 90%의 캡시드가 인간 간세포로 물질을 성공적으로 전달하는 인상적인 결과를 얻었습니다. 또한, 다른 다섯 가지 중요한 기준을 충족했습니다. 이러한 성공은 다양한 용도로 효과적인 AAV를 설계할 가능성을 강조합니다.

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이 기계 학습 모델은 쥐와 인간 세포의 데이터를 활용하여 훈련되었습니다. 놀랍게도 마카크 원숭이에서 단백질 행동을 정확하게 예측할 수 있었습니다. 이는 새로운 방법이 다양한 종에서 작동할 수 있음을 보여주며, 이는 유전자 치료를 인간에게 적용하는 데 중요한 의미를 가집니다.

벤 데버맨과 파트마 엘자흐라 에이드는 연구를 주도하여 기존 AAV 라이브러리가 머신러닝 모델 훈련에 적합하지 않다는 사실을 발견했습니다. 그들은 훈련을 개선하기 위해 Fit4Function이라는 새로운 라이브러리를 개발했습니다. 이 라이브러리는 유전자 화물을 잘 포장할 것으로 예측되는 캡시드를 포함하고 있었습니다. 팀은 이러한 캡시드를 인간 세포와 쥐에서 시험했습니다. 수집된 데이터는 캡시드의 아미노산 서열을 기반으로 특정 기능을 예측하는 여러 머신러닝 모델을 개발하는 데 도움이 되었습니다.

연구자들은 여러 모델을 결합하여 다기능성 AAV를 개발했습니다. 그들은 인간과 쥐 세포에서 간을 대상으로 삼았습니다. 이 캡시드의 약 90%는 모든 필요한 기능을 갖추고 있었습니다. 이 방법은 다른 사람들이 특정 기관에 맞춘 유전자 치료제를 만드는 데 도움이 될 수 있으며, 많은 특성에 기초하여 AAV 캡시드의 성능을 예측하는 기계 학습 아틀라스를 만드는 데도 기여할 수 있습니다.

유전자 치료는 유전 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있지만, 특정 세포에 새로운 유전자를 전달하는 것은 어렵습니다. 새로운 기계 학습 방법이 이 문제를 도울 수 있습니다. 이 방법은 과정을 더 빠르고 효율적으로 만들어 효과적인 유전자 치료의 개발을 앞당길 수 있습니다.