Revolución en terapia génica: la IA optimiza vehículos de entrega genética en el Broad Institute

MadridInvestigadores del Instituto Broad del MIT y Harvard han logrado un avance significativo en la terapia génica. Han desarrollado un método de aprendizaje automático para diseñar mejores virus adenoasociados (AAVs). Los AAVs son cruciales para entregar genes a células específicas. La manera tradicional de crear AAVs es lenta y poco eficiente. Este nuevo método acelera el proceso y aumenta su éxito.

La herramienta ayuda a diseñar cápsides de AAV, que son las cubiertas proteicas de los AAV. Estas cápsides deben poseer varias características importantes: deben dirigirse a órganos específicos y funcionar en diferentes especies. Los métodos tradicionales solo mejoran un rasgo a la vez. El nuevo método utiliza aprendizaje automático para crear AAV con múltiples características.

Puntos clave:

Las fuerzas ucranianas atacaron varias refinerías de petróleo rusas, lo que ha provocado incendios y daños significativos. Mientras tanto, Moscú ha declarado que sus defensas marítimas han repelido satisfactoriamente varios intentos de ataque ucraniano en la costa del Mar Negro. El conflicto continúa intensificándose, afectando tanto la infraestructura energética como la seguridad marítima en la región.

• Los AAV son fundamentales para la terapia génica
• El aprendizaje automático puede diseñar mejores cápsides de AAV
• Los métodos tradicionales son lentos y optimizan un solo rasgo a la vez

Los investigadores desarrollaron una nueva versión de capsides AAV9, un tipo de virus ampliamente utilizado. Lograron resultados impresionantes, con aproximadamente el 90% de las capsides entregando exitosamente su carga a células del hígado humano. Además, cumplieron con otros cinco criterios importantes. Este éxito resalta el potencial de diseñar AAVs efectivos para diversos usos.

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El modelo de aprendizaje automático se entrenó con datos de células humanas y de ratón. Sorprendentemente, fue capaz de predecir con precisión el comportamiento de las proteínas en los macacos. Esto demuestra que el nuevo método puede funcionar entre diferentes especies, lo cual es crucial para la aplicación de terapias génicas en humanos.

Ben Deverman y Fatma-Elzahraa Eid lideraron un estudio y descubrieron que las bibliotecas actuales de AAV no eran adecuadas para entrenar modelos de aprendizaje automático. Crearon una nueva biblioteca llamada Fit4Function para mejorar el entrenamiento. Esta biblioteca incluía cápsides que se predecía que empaquetarían bien el material genético. El equipo probó estas cápsides en células humanas y ratones. Los datos recopilados les ayudaron a construir varios modelos de aprendizaje automático, cada uno prediciendo una función específica según la secuencia de aminoácidos de la cápside.

Investigadores desarrollaron AAVs multifuncionales combinando diversos modelos. Dirigieron sus esfuerzos hacia las células hepáticas humanas y de ratón. Cerca del 90% de estos capsides poseían todas las funciones necesarias. Este método puede ayudar a otros a crear terapias génicas para órganos específicos. También podría conducir a la creación de un atlas de aprendizaje automático para predecir el rendimiento de los capsides AAV basándose en múltiples características.

La terapia génica tiene el potencial de curar enfermedades genéticas, pero introducir nuevos genes en células específicas es complicado. Un nuevo método de aprendizaje automático podría ser la solución. Este método hace el proceso más rápido y eficiente, lo que podría acelerar la creación de tratamientos génicos efectivos.