Nowe badanie: zastosowanie machine learning rewolucjonizuje projektowanie wektorów genowych w terapiach genowych

WarsawNaukowcy z Instytutu Broad z MIT i Harvardu dokonali znaczącego postępu w terapii genowej. Opracowali metodę uczenia maszynowego do projektowania lepszych wirusów związanych z adenowirusami (AAV). AAV są istotne do dostarczania genów do określonych komórek. Tradycyjna metoda produkcji AAV jest powolna i niezbyt skuteczna. Nowa metoda przyspiesza ten proces i czyni go bardziej efektywnym.

Narzędzie to wspiera projektowanie kapsydów AAV, czyli osłonek białkowych wirusów AAV. Kapsydy te muszą mieć kilka istotnych cech. Powinny celować w określone organy i działać w różnych gatunkach. Tradycyjne metody poprawiają tylko jedną cechę naraz. Nowa metoda wykorzystuje uczenie maszynowe do tworzenia AAV z wieloma cechami jednocześnie.

Podstawowe informacje:

AAV są istotne dla terapii genowej. Uczenie maszynowe ma zdolność projektowania lepszych kapsydów AAV. Tradycyjne metody są wolne i koncentrują się na optymalizacji tylko jednej cechy naraz.

Naukowcy opracowali nową wersję kapsydów AAV9, powszechnie używanego typu wirusa. Osiągnęli imponujące wyniki, z około 90% kapsydów pomyślnie dostarczających ich ładunek do ludzkich komórek wątroby. Ponadto spełnili pięć innych istotnych kryteriów. Ten sukces podkreśla potencjał projektowania skutecznych AAV do różnych zastosowań.

Zobacz również:

Wczoraj · 16:55

Przemyśl net zero: czemu przyrodnicze absorbery węgla nie wystarczą do zatrzymania zmiany klimatu

Model uczenia maszynowego był trenowany na danych pochodzących z komórek myszy i ludzkich. Ku zaskoczeniu, potrafił on precyzyjnie przewidzieć zachowanie białek u makaków. To pokazuje, że nowa metoda może działać między różnymi gatunkami, co jest istotne dla stosowania terapii genowych u ludzi.

Ben Deverman i Fatma-Elzahraa Eid przeprowadzili badania, które wykazały, że obecne biblioteki AAV nie są odpowiednie do trenowania modeli maszynowego uczenia się. W związku z tym stworzyli nową bibliotekę o nazwie Fit4Function, która miała poprawić proces treningu. Ta biblioteka zawierała kapsydy, które według przewidywań dobrze pakowały ładunek genowy. Zespół przetestował te kapsydy na ludzkich komórkach oraz myszach. Zebrane dane posłużyły im do stworzenia kilku modeli maszynowego uczenia się, z których każdy przewidywał określoną funkcję w oparciu o sekwencję aminokwasową kapsydu.

Naukowcy opracowali wielofunkcyjne AAV, łącząc różne modele. Skoncentrowali się na wątrobie w komórkach ludzkich i mysich. Prawie 90% tych kapsydów posiadało wszystkie niezbędne funkcje. Ta metoda może pomóc innym w tworzeniu terapii genowych dla konkretnych organów. Może również prowadzić do stworzenia atlasu uczenia maszynowego, który przewidywałby działanie kapsydów AAV na podstawie wielu cech.

Terapia genowa może stanowić lekarstwo na choroby genetyczne, jednak wprowadzenie nowych genów do konkretnych komórek jest skomplikowane. Nowa metoda wykorzystująca uczenie maszynowe może w tym pomóc. Usprawnia ona ten proces, czyniąc go szybszym i bardziej efektywnym, co może przyspieszyć tworzenie skutecznych terapii genowych.