新しい研究: 機械学習が遺伝子治療のためのAAV設計を大幅に向上させる

TokyoMITとハーバードのブロード・インスティテュートの研究者たちは、遺伝子治療において大きな進展を遂げました。彼らは、アデノ随伴ウイルス（AAV）をより効果的に設計するための機械学習方法を開発しました。AAVは特定の細胞に遺伝子を運ぶために重要な役割を果たします。従来のAAV製造方法は時間がかかり、あまり効果的ではありませんでしたが、この新しい方法により、プロセスがより迅速で成功率が高くなりました。

このツールはAAVのカプシド、つまりAAVのタンパク質の覆いを設計するのに役立ちます。これらのカプシドには複数の重要な特性が必要です。特に特定の臓器を標的にし、異なる種でも効果を発揮しなければなりません。従来の方法では一度に一つの特性しか向上できませんでしたが、新しい方法では機械学習を活用して、複数の特性を持つAAVを作り出すことができます。

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• AAVは遺伝子治療において重要な役割を担っています。
• 機械学習はより優れたAAVカプシドの設計に役立ちます。
• 従来の方法は速度が遅く、一度に一つの特性にしか最適化できません。

研究者たちは広く使用されるウイルスであるAAV9カプシドの新しいバージョンを開発しました。人間の肝臓細胞への約90%のカプシドによる輸送成功率を達成し、さらに5つの重要な基準にも合格しました。この成功は、様々な用途に有効なAAVを設計する可能性を示しています。

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この機械学習モデルは、マウスとヒトの細胞データを使用して訓練されましたが、マカクにおけるタンパク質の挙動を正確に予測できることが驚くべきでした。これは、この新しい手法が種を超えて機能することを示しており、人間への遺伝子治療の応用に重要です。

ベン・デバーマンとファトマ・エルザフラー・エイドは研究を主導し、従来のAAVライブラリが機械学習モデルの訓練には適していないことを発見しました。彼らは、訓練を向上させるためにFit4Functionという新しいライブラリを開発しました。このライブラリには、遺伝子を上手く梱包できると予測されたカプシッドが含まれています。研究チームはこれらのカプシッドを人間の細胞とマウスで試験しました。収集したデータを基に、カプシッドのアミノ酸配列に基づいて特定の機能を予測するいくつかの機械学習モデルが構築されました。

研究者たちは様々なモデルを組み合わせて多機能なAAVを開発しました。彼らは人間とマウスの肝細胞を対象にしました。これらのカプシドの約90%が必要な機能をすべて備えていました。この方法は、特定の臓器に向けた遺伝子治療の開発に役立つ可能性があります。また、多くの特性に基づいてAAVカプシドの性能を予測する「機械学習アトラス」の構築につながるかもしれません。

遺伝子治療は遺伝性疾患の治癒に役立つ可能性がありますが、特定の細胞に新しい遺伝子を導入することは難しいです。しかし、新たに開発された機械学習の方法がこのプロセスを迅速かつ効率的にすることで、有効な遺伝子治療の開発を加速させる可能性があります。