Neuer Atem für mRNA-Medikamente: Durchbruch in inhalierbaren Behandlungen bei Lungenerkrankungen

BerlinWissenschaftler arbeiten daran, mRNA-Medikamente zu entwickeln, die anstelle von Injektionen inhaliert werden können. Eine Studie im Journal der American Chemical Society berichtet über Fortschritte bei der Herstellung von Lipid-Polymer-Nanopartikeln. Diese Partikel sind darauf ausgelegt, mRNA sicher in die Lunge zu transportieren, wenn sie über einen Vernebler inhaliert werden.

Wissenschaftler arbeiten daran, Behandlungen zu entwickeln, bei denen mRNA inhaliert werden kann. Diese mRNA ist eine Art von genetischem Material, das Zellen anweist, Proteine zu produzieren, und könnte somit bei der Behandlung oder Prävention von Krankheiten helfen, insbesondere bei solchen, die die Lungen betreffen. Eine große Herausforderung besteht darin, mRNA in die Zellen zu bekommen, da sie empfindlich ist und nicht eigenständig in Zellen eindringen kann. Lipid-Nanopartikel wurden eingesetzt, um mRNA zu transportieren, aber frühere Versionen hatten Probleme wie Klumpenbildung oder wurden zu groß, wenn sie zu einem Nebel verarbeitet wurden. Neueste Studien haben dies verbessert, indem zwitterionische Polymere, Molekülketten mit positiven und negativen Ladungen, hinzugefügt wurden.

Der Schlüssel zu diesem Durchbruch liegt in:

Zwitterionische Polymere stabilisieren Lipid-Nanopartikel, wenn diese als Nebel zur Inhalation angewendet werden. Eine neue Formulierung mit weniger Cholesterin verbessert die Abgabe dieser Partikel als Aerosol. In Versuchen mit Mäusen führten die Nanopartikel zu hohen Lumineszenzlevels, was zeigt, dass das Zielprotein erfolgreich produziert wurde. Diese Nanopartikel sind auch in mit Schleim belasteten Atemwegen effektiv, ähnlich den Bedingungen bei zystischer Fibrose.

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Durch diese Entwicklung könnten Menschen bald Impfstoffe und Behandlungen einatmen, statt sie injiziert zu bekommen. Die Studie ergab, dass diese Methode die Lungen nicht schädigt und die Stabilität der mRNA gewährleistet, wodurch eine kontinuierliche Proteinproduktion bei Mäusen erreicht wird. Dies könnte erheblich zur Behandlung von Krankheiten wie Mukoviszidose beitragen, die mit zähem Schleim in den Lungen verbunden ist.

Forscher sind begeistert, das inhalierbare mRNA bei größeren Tieren zu testen, da es die Behandlung von Atemwegserkrankungen revolutionieren könnte. Diese Methode ist weniger invasiv und effektiver als aktuelle Behandlungen. Das Einatmen der Therapie erleichtert die Anwendung für Patienten und kann ihre Bereitschaft zur Einhaltung des Behandlungsplans erhöhen. Diese Technologie könnte auch zu neuen Fortschritten in der Gentherapie führen, indem sie eine einfache Möglichkeit bietet, therapeutische Gene direkt in die Lunge zu transportieren.

Wichtige Organisationen wie die US-amerikanischen National Institutes of Health und die Cystic Fibrosis Foundation stehen hinter dieser neuen Entdeckung. Mit eingereichten Patentanträgen und der Beteiligung von Unternehmen wie Moderna und oRNA Therapeutics wird erwartet, dass diese Entwicklung eine bedeutende Auswirkung auf die Zukunft der Medizin haben wird.