Andas nytt liv i behandling med mRNA: inandningsbara framsteg för lungsjukdomar som cystisk fibros

StockholmForskare utvecklar nu mRNA-läkemedel som kan andas in istället för att injiceras. En studie publicerad i Journal of the American Chemical Society beskriver framsteg i utvecklingen av lipid-polymer nanopartiklar. Dessa nanopartiklar är konstruerade för att säkert leverera mRNA till lungorna när de inhaleras via en nebulisator.

Forskare strävar efter att utveckla inhalerbara behandlingar med mRNA. mRNA är ett slags genetiskt material som ger celler instruktioner att producera proteiner, vilket kan hjälpa till att behandla eller förebygga sjukdomar, särskilt de som påverkar lungorna. En stor utmaning är att få mRNA in i cellerna eftersom det är ömtåligt och inte kan ta sig in på egen hand. Lipidnanopartiklar har använts för att transportera mRNA, men tidigare versioner hade problem som klumpning eller att bli för stora när de förvandlades till dimma. Nyliga studier har förbättrat detta genom att tillsätta zwitterjoniska polymerer, vilka är kedjemolekyler med både positiva och negativa laddningar.

Nyckeln till detta genombrott innefattar:

Zwitterjoniska polymerer stabiliserar lipidnanopartiklar när de omvandlas till en inhalationsdimma. En ny formulering med mindre kolesterol förbättrar leveransen av dessa partiklar som en aerosol. I musförsök uppnåddes höga nivåer av luminiscens, vilket visade att de framgångsrikt producerade det målmolekylära proteinet. Dessa nanopartiklar fungerar också effektivt i slemrika luftvägar, vilket är typiskt för tillstånd som cystisk fibros.

Läs också:

Idag · 04:24

Ny forskning avslöjar varför vissa riskfaktorer leder till allvarligare stroke än andra.

Denna utveckling innebär att människor snart kan andas in vacciner och behandlingar istället för att få sprutor. Studien visade att denna metod inte skadar lungorna och håller mRNA stabilt, vilket leder till en jämn proteinproduktion hos möss. Detta skulle kunna vara till stor hjälp vid behandling av sjukdomar som cystisk fibros, där det bildas tjockt slem i lungorna.

Forskare är entusiastiska över att prova inhalerbar mRNA på större djur eftersom det kan förändra behandlingen av luftvägssjukdomar. Denna metod är mindre invasiv och fungerar bättre än nuvarande behandlingar. Genom att inhalera behandlingen blir den lättare att använda för patienter och kan öka deras vilja att följa behandlingsplanen. Denna teknik kan också bana väg för nya framsteg inom genterapi genom att erbjuda ett enkelt sätt att leverera terapeutiska gener direkt till lungorna.

Viktiga organisationer, som National Institutes of Health i USA och Cystisk Fibrosfonden, stöttar denna nya upptäckt. Med patent inlämnade och medverkan från företag som Moderna och oRNA Therapeutics, förväntas denna utveckling ha en betydande inverkan på medicinens framtid.