Przełom w inhalacyjnych terapiach mRNA: nowa nadzieja dla chorób płuc i mukowiscydozy

WarsawNaukowcy pracują nad opracowaniem leków opartych na mRNA, które mogą być przyjmowane wziewnie, zamiast iniekcji. W artykule opublikowanym w Journal of the American Chemical Society opisano postępy w tworzeniu nanopartykuł lipidowo-polimerowych. Cząsteczki te mają na celu bezpieczne dostarczanie mRNA do płuc po wdychaniu za pomocą nebulizatora.

Naukowcy dążą do opracowania terapii z wykorzystaniem mRNA, które można by wdychać. mRNA to rodzaj materiału genetycznego, który daje instrukcje komórkom do produkcji białek, co mogłoby pomóc w leczeniu lub zapobieganiu chorobom, szczególnie tym dotyczącym płuc. Kluczowym wyzwaniem jest dostarczenie mRNA do wnętrza komórek, ponieważ jest delikatny i nie potrafi samodzielnie do nich przeniknąć. Dotychczas stosowano lipidowe nanocząsteczki do transportu mRNA, jednak wcześniejsze wersje miały problemy, takie jak zlepianie się lub zbytnie powiększenie podczas formowania mgiełki. Ostatnie badania poprawiły ten stan dzięki dodaniu zwiterionowych polimerów, które są łańcuchami cząsteczek o dodatnich i ujemnych ładunkach.

Kluczowym elementem tego przełomu jest:

Polimery zwitterionowe wspomagają stabilizację nanocząsteczek lipidowych podczas przekształcania ich w mgłę do inhalacji. Nowa formuła, zawierająca mniej cholesterolu, poprawia dostarczanie tych cząsteczek w postaci aerozolu. W testach na myszach, nanocząsteczki spowodowały wysoki poziom luminescencji, co wykazało ich skuteczność w produkcji docelowego białka. Nanocząsteczki te działają również efektywnie w drogach oddechowych obciążonych śluzem, podobnie jak w przypadku sytuacji występujących w mukowiscydozie.

Zobacz również:

Dzisiaj · 04:24

Nowe badania: jakie czynniki zwiększają ryzyko ciężkich udarów mózgu?

Wdychanie terapii zamiast tradycyjnych zastrzyków wkrótce może stać się rzeczywistością. Badania wykazały, że taka metoda nie uszkadza płuc i utrzymuje stabilność mRNA, co prowadzi do ciągłej produkcji białka u myszy. Może to być przełom w leczeniu chorób takich jak mukowiscydoza, która charakteryzuje się gęstym śluzem w płucach.

Naukowcy z entuzjazmem podchodzą do testowania inhalacyjnego mRNA na większych zwierzętach, ponieważ może to zrewolucjonizować leczenie chorób układu oddechowego. Ta metoda jest mniej inwazyjna i skuteczniejsza niż obecne terapie. Inhalowanie leku ułatwia jego stosowanie pacjentom i zwiększa ich chęć do przestrzegania planu leczenia. Technologia ta może również otworzyć nowe możliwości w terapii genowej, umożliwiając łatwe dostarczanie terapeutycznych genów bezpośrednio do płuc.

Ważne organizacje, takie jak amerykański Narodowy Instytut Zdrowia oraz Fundacja Mukowiscydozy, wspierają to nowe odkrycie. Dzięki złożonym patentom i zaangażowaniu firm takich jak Moderna i oRNA Therapeutics, przewiduje się, że ten rozwój będzie miał znaczący wpływ na przyszłość medycyny.