Révolutionner les médicaments à ARN messager grâce aux innovations inhalables pour traiter les maladies des poumons

Temps de lecture: 2 minutes
Par Jean Rivière
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Distributeur d'inhalateur de particules d'ARNm dans les poumons humains.

ParisDes scientifiques travaillent sur le développement de médicaments à base d'ARNm qui peuvent être inhalés plutôt qu'injectés. Une étude publiée dans le Journal of the American Chemical Society rapporte des avancées dans la fabrication de nanoparticules de polymère-lipide. Ces nanoparticules sont conçues pour administrer l'ARNm de manière sécurisée aux poumons lorsqu'elles sont inhalées via un nébuliseur.

Des scientifiques cherchent à développer des traitements basés sur l'ARNm pouvant être inhalés. L'ARNm est un type de matériel génétique qui guide les cellules pour produire des protéines, ce qui pourrait aider à traiter ou à prévenir des maladies, notamment celles qui touchent les poumons. Un défi majeur est de faire entrer l'ARNm dans les cellules, car il est fragile et ne peut y pénétrer seul. Des nanoparticules lipidiques ont été utilisées pour transporter l'ARNm, mais les versions précédentes avaient des problèmes comme l'agglutination ou un volume trop important lorsqu'elles étaient transformées en aérosols. Des études récentes ont amélioré ce procédé en ajoutant des polymères zwitterioniques, des molécules en chaîne ayant des charges positives et négatives.

La clé de cette avancée réside dans :

Les polymères zwitterioniques jouent un rôle crucial dans la stabilisation des nanoparticules lipidiques lorsqu'elles sont transformées en aérosol pour inhalation. Une nouvelle formulation, avec moins de cholestérol, améliore l'administration de ces particules sous forme d'aérosol. Lors de tests sur des souris, les nanoparticules ont induit des niveaux élevés de luminescence, démontrant leur efficacité dans la production de la protéine cible. Ces nanoparticules se révèlent également efficaces dans des voies respiratoires encombrées de mucus, similaires aux conditions observées dans la mucoviscidose.

Ce progrès signifie que les gens pourraient bientôt inhaler des vaccins et des traitements au lieu de se faire injecter. L'étude a révélé que cette méthode n'endommage pas les poumons et maintient la stabilité de l'ARNm, favorisant ainsi une production stable de protéines chez les souris. Cela pourrait être d'une grande aide pour traiter des maladies comme la fibrose kystique, qui se caractérise par un mucus épais dans les poumons.

Des scientifiques sont enthousiastes à l'idée de tester l'ARNm inhalable sur des animaux plus grands, car cela pourrait transformer le traitement des maladies respiratoires. Cette méthode est moins invasive et plus efficace que les traitements actuels. L'inhalation rend le traitement plus simple pour les patients, augmentant ainsi leur volonté de suivre le plan thérapeutique. Cette technologie pourrait également ouvrir la voie à de nouvelles avancées en thérapie génique, permettant de délivrer facilement des gènes thérapeutiques directement aux poumons.

Des institutions majeures, telles que les National Institutes of Health des États-Unis et la Cystic Fibrosis Foundation, soutiennent cette nouvelle découverte. Avec des brevets déposés et l'implication d'entreprises comme Moderna et oRNA Therapeutics, ce progrès promet de transformer l'avenir de la médecine.

L'étude est publiée ici:

http://dx.doi.org/10.1021/jacs.4c11347

et sa citation officielle - y compris les auteurs et la revue - est

Allen Y. Jiang, Sushil Lathwal, Sabrina Meng, Jacob Witten, Emily Beyer, Patrick McMullen, Yizong Hu, Rajith S. Manan, Idris Raji, Robert Langer, Daniel G. Anderson. Zwitterionic Polymer-Functionalized Lipid Nanoparticles for the Nebulized Delivery of mRNA. Journal of the American Chemical Society, 2024; DOI: 10.1021/jacs.4c11347
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