Innovatieve mRNA-behandelingen via inhalatie: naar een nieuwe toekomst voor longziekten
AmsterdamWetenschappers zijn bezig met de ontwikkeling van mRNA-geneesmiddelen die geïnhaleerd kunnen worden in plaats van geïnjecteerd. Een studie in het Journal of the American Chemical Society beschrijft de vooruitgang in het maken van lipide-polymeer nanodeeltjes. Deze nanodeeltjes zijn ontworpen om mRNA veilig naar de longen te transporteren wanneer ze via een vernevelaar worden ingeademd.
Wetenschappers zijn bezig met het ontwikkelen van behandelingen met mRNA die ingeademd kunnen worden. mRNA is een soort genetisch materiaal dat cellen de opdracht geeft om eiwitten te maken, wat kan helpen bij het behandelen of voorkomen van ziekten, vooral die welke de longen aantasten. Een grote uitdaging is het naar binnen krijgen van mRNA in cellen, aangezien het kwetsbaar is en niet zelfstandig cellen kan binnendringen. Lipide-nanodeeltjes zijn gebruikt om mRNA te vervoeren, maar eerdere versies hadden problemen zoals klonteren of te groot worden wanneer ze in een nevel werden omgezet. Recente studies hebben dit verbeterd door zwitterionische polymeren toe te voegen, ketenmoleculen met zowel positieve als negatieve ladingen.
De sleutel tot deze doorbraak omvat:
Zwitterionische polymeren dragen bij aan de stabiliteit van lipidenanopartikelen wanneer ze als nevel voor inhalatie worden gebruikt. Een nieuwe samenstelling met minder cholesterol verbetert de levering van deze deeltjes als aerosol. Uit tests met muizen bleek dat de nanopartikelen resulteerden in hoge luminescentieniveaus, wat aangeeft dat ze succesvol waren in het produceren van het doelwit-eiwit. Bovendien blijken deze nanopartikelen effectief te zijn in slijmrijke luchtwegen, zoals die bij cystic fibrosis voorkomen.
Inhaleren van vaccins: revolutie in behandeling van longaandoeningen
Deze ontwikkeling impliceert dat mensen binnenkort vaccins en behandelingen kunnen inhaleren in plaats van injecties te krijgen. Uit het onderzoek blijkt dat deze methode de longen niet schaadt en de stabiliteit van mRNA behoudt, wat leidt tot een constante eiwitproductie bij muizen. Dit kan enorm helpen bij de behandeling van ziekten zoals cystische fibrose, waarbij dikke slijmophopingen in de longen een rol spelen.
Wetenschappers zijn enthousiast over het testen van inhaleerbare mRNA bij grotere dieren, omdat dit de behandeling van luchtwegaandoeningen kan veranderen. Deze methode is minder ingrijpend en werkt beter dan de huidige behandelingen. Door de behandeling in te ademen wordt het gebruik voor patiënten eenvoudiger, wat hun bereidheid om het behandelplan te volgen kan vergroten. Deze technologie kan ook nieuwe doorbraken in gentherapie mogelijk maken door therapeutische genen direct in de longen af te leveren.
Belangrijke organisaties zoals de Amerikaanse National Institutes of Health en de Cystic Fibrosis Foundation ondersteunen deze nieuwe ontdekking. Met patenten die zijn aangevraagd en betrokkenheid van bedrijven als Moderna en oRNA Therapeutics, wordt verwacht dat deze ontwikkeling een grote impact zal hebben op de toekomst van de geneeskunde.
De studie is hier gepubliceerd:
http://dx.doi.org/10.1021/jacs.4c11347en de officiële citatie - inclusief auteurs en tijdschrift - is
Allen Y. Jiang, Sushil Lathwal, Sabrina Meng, Jacob Witten, Emily Beyer, Patrick McMullen, Yizong Hu, Rajith S. Manan, Idris Raji, Robert Langer, Daniel G. Anderson. Zwitterionic Polymer-Functionalized Lipid Nanoparticles for the Nebulized Delivery of mRNA. Journal of the American Chemical Society, 2024; DOI: 10.1021/jacs.4c11347Deel dit artikel