吸入型の革新によりmRNA医薬品が進化する！肺へ届ける新技術

Tokyo科学者たちは、注射ではなく吸入によって投与できるmRNA医薬品の開発に取り組んでいます。アメリカ化学会誌に掲載された研究では、脂質ポリマーナノ粒子の開発が進展していることが報告されています。これらのナノ粒子は、ネブライザーを通じて吸入することで、mRNAを安全に肺に届けるよう設計されています。

科学者たちは、吸入によって使用できるmRNA治療を開発することを目指しています。mRNAは、細胞にタンパク質を生成する指示を与える遺伝物質の一種であり、特に肺に影響を与える病気の治療や予防に役立つ可能性があります。しかし、mRNA自体は非常にデリケートで、細胞に直接入ることができないため、細胞内に届けることが大きな課題となっています。これまで、脂質ナノ粒子を使ってmRNAを運搬してきましたが、ミスト状態にする際に凝集やサイズの肥大化などの問題がありました。最近の研究では、正電荷と負電荷を持つ両性電解質ポリマーを追加することで、この問題を改善しています。

この画期的な成果の鍵は次の点にあります。

双性イオン高分子は、吸入用ミストに変換された際に脂質ナノ粒子を安定化します。新しいコレステロールを減らした処方により、これらの粒子のエアロゾルとしての送達が改善されました。マウスを使った試験では、ナノ粒子によって高い発光が示され、標的タンパク質の生成が成功したことが明らかになりました。また、これらのナノ粒子は、嚢胞性線維症に似た粘液が多い気道でも効果的です。

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この進展により、人々は注射ではなく、ワクチンや治療薬を吸入する時代が近づいています。研究では、この方法が肺に害を与えず、mRNAを安定させることがわかりました。これにより、マウスでは安定したタンパク質生産が維持されます。これは、肺に粘性のある粘液が関与する嚢胞性線維症のような疾患の治療に大いに役立つ可能性があります。

吸入型mRNAの動物実験に期待

科学者たちは、吸入型mRNA技術を大型動物で試験することに期待を寄せています。これは呼吸器疾患の治療法を変える可能性を持っているからです。従来の治療法より侵襲性が低く、効果的に働くこの方法は、患者が治療を受け入れやすくし、治療計画への順守を促すことができるでしょう。また、この技術は新しい遺伝子治療の進歩にもつながる可能性があり、治療用遺伝子を肺に直接届ける手段として有望です。

米国国立衛生研究所や嚢胞性線維症財団といった重要な組織がこの新しい発見を支援しています。特許が出願され、ModernaやoRNAセラピューティクスのような企業も関与しており、この進展は将来の医療に大きな影響を与えることが期待されています。