Innovazioni inalabili: rivoluzione delle cure a mRNA per malattie polmonari con nanoparticelle stabili

RomeScienziati stanno lavorando allo sviluppo di medicinali mRNA che possono essere inalati anziché iniettati. Uno studio pubblicato sul Journal of the American Chemical Society illustra i progressi nella creazione di nanoparticelle lipidico-polimeriche. Queste nanoparticelle sono progettate per trasportare in sicurezza l'mRNA nei polmoni quando inalate tramite un nebulizzatore.

Gli scienziati stanno cercando di sviluppare terapie a base di mRNA che possano essere inalate. L'mRNA è un tipo di materiale genetico che istruisce le cellule a produrre proteine, utile per trattare o prevenire malattie, soprattutto quelle polmonari. Una grande sfida è far entrare l'mRNA nelle cellule, poiché è delicato e non può farlo da solo. Si usano nanoparticelle lipidiche per trasportare l'mRNA, ma i modelli precedenti avevano problemi come l'aggregazione o l'eccessiva dimensione quando trasformati in aerosol. Studi recenti hanno migliorato la situazione introducendo polimeri zwitterionici, che sono molecole a catena con cariche sia positive che negative.

La chiave per questo successo comprende:

Polimeri zwitterionici stabilizzano le nanoparticelle lipidiche quando vengono nebulizzate per l'inalazione. Una nuova formulazione con meno colesterolo migliora la distribuzione di queste particelle come aerosol. Nei test sui topi, le nanoparticelle hanno mostrato alti livelli di luminescenza, dimostrando il successo nella produzione della proteina target. Queste nanoparticelle sono efficaci anche in vie aeree ricche di muco, simili alle condizioni riscontrate nella fibrosi cistica.

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Una nuova metodologia potrebbe portare a inalare vaccini e trattamenti al posto delle iniezioni. Lo studio ha dimostrato che questo approccio non danneggia i polmoni e mantiene stabile l'mRNA, favorendo una costante produzione proteica nei topi. Questa innovazione potrebbe essere di grande aiuto nel trattamento di malattie come la fibrosi cistica, caratterizzata da un accumulo di muco denso nei polmoni.

Scienziati entusiasti di test su animali più grandi con mRNA inalabile, promettente per le malattie respiratorie

Gli scienziati sono entusiasti di testare l'mRNA inalabile su animali di dimensioni maggiori, perché potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie respiratorie. Questo metodo è meno invasivo e più efficace rispetto alle terapie attuali. L'inalazione del trattamento lo rende più facile da usare per i pazienti, aumentando la loro adesione al piano terapeutico. Questa tecnologia potrebbe anche aprire la strada a nuovi progressi nella terapia genica, offrendo un modo semplice per introdurre geni terapeutici direttamente nei polmoni.

Importanti organizzazioni, come i National Institutes of Health degli Stati Uniti e la Cystic Fibrosis Foundation, sostengono questa nuova scoperta. Con brevetti depositati e la collaborazione di aziende come Moderna e oRNA Therapeutics, si prevede che questo sviluppo avrà un impatto significativo sul futuro della medicina.