Ny forskning: läkemedel mot bukspottkörtelcancer kan förlänga livet för barn med aggressiv hjärntumör

StockholmEn medicin ursprungligen utvecklad för bukspottkörtelcancer har visat goda resultat mot grupp 3-medulloblastom, den allvarligaste typen av en vanlig hjärntumör hos barn. Forskning ledd av Jezabel Rodriguez Blanco, Ph.D., visade att triptolid, en förening från en traditionell kinesisk medicinalväxt, och dess prodrug-version, Minnelide, förlängde tiden utan symtom i förkliniska modeller. Viktigt är att läkemedlet inte visade några tecken på att vara giftigt.

Överlevnadsgraden för medulloblastom varierar beroende på subtyp. Grupp 3 har den lägsta överlevnadsgraden, cirka 40 %. Det är mycket viktigt att hitta effektiva behandlingar för denna grupp eftersom deras chanser att överleva är så låga.

Viktiga resultat:

• Minnelide minskar tumörtillväxten och spridningen till hjärnans och ryggmärgens skyddande hinnor, de leptomeningeala vävnaderna.
• Läkemedlet förstärker effekten av cyklofosfamid, en vanlig kemoterapidrog.
• Effektiviteten är 100 gånger högre i grupp 3-tumörer med extra MYC-kopior jämfört med andra undergrupper.

MYC är en gen som spelar en roll i ungefär 70% av mänskliga cancerformer, inklusive grupp 3 medulloblastom. Det har varit svårt att rikta den med läkemedel, men triptolid och dess derivat har visat lovande resultat. Blancos forskning fann att förändringar i RNA-polymeras II-aktivitet och proteinlivslängd påverkar uttrycket av MYC-genen. Detta kan förklara varför läkemedlet fungerar.

Läs också:

Idag · 17:05

Förbättra vården med tal-till-text: effektivare arbete och säkrare data inom hälso- och sjukvården

Blanco inledde sin forskning med ett litet stipendium för cancercenterstudenter och fick senare ett ettårigt bidrag från Southeastern Brain Tumor Foundation. Hon fick inga fler medel specifikt för detta projekt efter det. Trots detta fortsatte hon sitt arbete eftersom resultaten var lovande.

Blanco valde att snabbt offentliggöra sina upptäckter för att ge hopp till familjer som drabbas av Group 3 medulloblastom. Barn som lider av denna sjukdom avlider ofta inom två år efter diagnos. De tidiga resultaten var för viktiga för att hållas dolda.

Minnelide har testats i tidiga studier för flera vuxencancerformer, som pankreascancer, och visat vissa positiva resultat. Blanco hoppas nu att denna nya studie kommer att leda till kliniska prövningar för barn med Grup 3 medulloblastom.

Forskningen belyser potentialen i att använda befintliga cancerläkemedel för att behandla allvarliga barnsjukdomar. Det öppnar nya möjligheter att ta itu med aggressiva tumörer och ger hopp till familjer som hanterar en diagnos av grupp 3 medulloblastom.