膵臓がん薬が児童の攻撃的な脳腫瘍の治療に希望をもたらす

Tokyo膵臓がんのために最初に開発された薬が、小児の一般的な脳腫瘍の中で最も重篤なタイプであるグループ3髄芽腫に対して良好な結果を示しました。ジェザベル・ロドリゲス・ブランコ博士が主導した研究によると、伝統的な中国医学の植物から得られる化合物であるトリプトリドとそのプロドラッグバージョンであるミネライドは、前臨床モデルで無症状の期間を延ばすことが確認されました。重要な点として、この薬は毒性の兆候を示さなかったとされています。

髄芽腫の生存率は、サブタイプによって異なります。グループ3は生存率が最も低く、約40%です。このグループの患者の生存可能性が非常に低いため、効果的な治療法を見つけることが極めて重要です。

主な発見：

• ミネリドは、脳や脊髄を覆う髄膜への腫瘍の成長と拡散を抑制します。
• この薬は、標準的な化学療法薬のシクロホスファミドの効果を高めます。
• グループ3の腫瘍では、MYCコピーが過剰に存在する場合、他のサブタイプと比べて効果は100倍高くなります。

MYC遺伝子は、グループ3髄芽腫を含むヒトがんの約70%に関与しています。この遺伝子を標的とする薬の開発は難しいとされていますが、トリプトライドとその誘導体が有望とされています。ブランコの研究によれば、RNAポリメラーゼIIの活動とタンパク質の寿命を変更することがMYC遺伝子の発現に影響を与える可能性があり、これが薬の効果を説明するかもしれません。

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ブランコは最初、小規模な助成金を利用してがんセンターの研修生として研究を始め、その後、サウスイースタン脳腫瘍財団から1年間の助成金を受け取りました。このプロジェクトに対する特別な資金はそれ以降得られませんでしたが、結果が有望だったため、彼女は研究を続けました。

ブランコは、グループ3髄芽腫に苦しむ家族に希望をもたらすため、早急に自分の研究成果を発表することを決めました。この病気にかかった子供は、診断から2年以内に亡くなることが多いです。この初期データはあまりにも重要で、隠すことはできませんでした。

ミネライドは、膵臓がんなどのいくつかの成人がんに対して初期試験が行われ、いくつかの良好な結果が得られています。ブランコは、この新しい研究がGroup 3髄芽腫を患う子供たちのための臨床試験につながることを期待しています。

この研究は、既存のがん治療薬を用いて深刻な小児疾患を治療する可能性を示しています。この研究により、攻撃的な腫瘍に対する新しいアプローチが開かれ、グループ3の髄芽腫の診断を受けた家族に希望をもたらしています。