췌장암 약물이 가장 공격적인 소아 뇌종양의 생존 연장에 희망을 주다

소요 시간: 2 분
에 의해 Jamie Olivos
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소아 뇌종양 치료를 위한 췌장 약물 연구

Seoul췌장암 치료제로 처음 개발된 약물이 어린이의 흔한 뇌종양 중 가장 심각한 유형인 3형 수모세포종에 좋은 효과를 보였습니다. Jezabel Rodriguez Blanco 박사가 이끄는 연구는 전통 중국 약초에서 추출한 화합물인 트립톨라이드와 그 프로드러그 버전인 미넬라이드가 전임상 모델에서 증상이 없는 시간을 늘렸음을 발견했습니다. 중요한 것은 이 약물이 독성을 나타내지 않았다는 점입니다.

아형에 따라 수모세포종의 생존율은 다릅니다. 그룹 3은 생존율이 약 40%로 가장 낮습니다. 이 그룹의 생존율이 매우 낮기 때문에 효과적인 치료법을 찾는 것이 매우 중요합니다.

주요 발견 사항:

  • 미넬라이드는 종양 성장과 뇌와 척수를 덮고 있는 연막으로의 전이를 감소시킵니다.
  • 이 약물은 표준 항암제인 사이클로포스파마이드의 효과를 증가시킵니다.
  • 효능은 MYC 복제가 추가된 그룹 3 종양에서 다른 아형에 비해 100배 더 높습니다.

MYC 유전자는 그룹 3 수모세포종을 포함한 약 70%의 인간 암에서 중요한 역할을 합니다. 이 유전자를 약물로 타겟팅하는 것은 어려웠지만, 트립톨라이드와 그 유도체들이 유망성을 보였습니다. 블랑코의 연구는 RNA 중합효소 II의 활동과 단백질 수명이 MYC 유전자 발현에 영향을 미친다는 것을 밝혀냈으며, 이것이 약물이 효능을 발휘하는 이유를 설명할 수 있습니다.

블랑코는 처음에 암 센터 훈련생을 위한 소규모 보조금으로 연구를 시작했으며, 이후 남동부 뇌종양 재단으로부터 1년간의 연구 자금을 받았습니다. 그 이후로 이 프로젝트를 위한 추가 자금은 확보하지 못했지만, 결과가 유망했기 때문에 그녀는 연구를 계속했습니다.

블랑코는 그녀의 연구 결과를 조속히 발표하기로 결정했습니다. 이는 3형 흉막돌기종으로 고통받는 가족들에게 희망을 주기 위함이었습니다. 이 병은 어린이들이 진단 후 2년 이내에 사망하는 경우가 많습니다. 초기 데이터는 숨기기에는 너무 중요했습니다.

미넬라이드는 초기 실험에서 췌장암을 포함한 여러 성인 암에 대해 긍정적인 결과를 보였습니다. 블랑코는 이 새로운 연구가 그룹 3 수모세포종을 앓고 있는 어린이들을 위한 임상 시험으로 이어지기를 기대하고 있습니다.

이 연구는 이미 사용 중인 암 치료제를 활용하여 심각한 소아 질환을 치료할 가능성을 제시하고 있습니다. 이러한 접근법은 공격적인 종양에 대한 새로운 해결책을 제공하며, 제3군 수모세포종 진단을 받은 가족들에게 희망을 줍니다.

연구는 여기에서 발표되었습니다:

http://dx.doi.org/10.1172/JCI171136

및 그 공식 인용 - 저자 및 저널 포함 - 다음과 같습니다

Jezabel Rodriguez-Blanco, April D. Salvador, Robert K. Suter, Marzena Swiderska-Syn, Isabel Palomo-Caturla, Valentin Kliebe, Pritika Shahani, Kendell Peterson, Maria Turos-Cabal, Megan E. Vieira, Daniel T. Wynn, Ashley J. Howell, Fan Yang, Yuguang Ban, Heather J. McCrea, Frederique Zindy, Etienne Danis, Rajeev Vibhakar, Anna Jermakowicz, Vanesa Martin, Christopher C. Coss, Brent T. Harris, Aguirre de Cubas, X. Steven Chen, Thibaut Barnoud, Martine F. Roussel, Nagi G. Ayad, David J. Robbins. Triptolide and its prodrug Minnelide target high-risk MYC-amplified medulloblastoma in preclinical models. Journal of Clinical Investigation, 2024; 134 (15) DOI: 10.1172/JCI171136
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